0001蚤の市 ★
2020/06/08(月) 08:25:46.81ID:kg6XZpKz9▽代謝異常
治験の対象となったのは「先天性尿素サイクル異常症」の一つシトルリン血症Ⅰ型。体の中でできる有毒なアンモニアを無害な尿素に変える経路で酵素が働かず、アンモニアを分解できなくなる代謝異常の一種だ。血液中のアンモニア濃度が高くなるとけいれんや脳への障害が出て、命に関わることもある。先天性尿素サイクル異常症は原因となる酵素の種類によって異なるが、８千～４万４千人に１人の割合で発症する。
代謝異常は赤ちゃんの時に症状が出ていない場合もあり、栄養の取り方を工夫すれば障害を防げる可能性がある。一部は新生児検査の対象にもなっていて、早い段階で対応することが不可欠だ。
今回のシトルリン血症Ⅰ型でも、食事の工夫や薬で治療するが、根本的な治療には肝臓移植が必要だ。しかし体の小さな赤ちゃんは、体重６キロ（生後３～５カ月）に成長するまで移植を受けることができない。症状が重い場合、この間に死亡してしまうケースもある。
▽橋渡し
今回の赤ちゃんは生後２日目にけいれんを発症。国立成育医療研究センターのチームは昨年１０月、生後６日目と８日目に、ＥＳ細胞から作った肝臓の細胞約１億９千万個を肝臓につながる血管に注入した。その結果、血液中のアンモニア濃度は低下した。
体重約６キロに育った５カ月目に、注入した細胞を含む肝臓を摘出した上で、父親の肝臓の一部を移植した。免疫抑制剤を使う必要はあるが、状態は安定しているという。
チームは「赤ちゃんが成長するまでの〝橋渡し治療〟としての有効性を示せた」としている。今後２年で４人に同じ治療法を行い、安全性と効果を確かめ、２０２２年中に再生医療等製品としての承認を目指している。
家族は「発作がいつまた襲いかかるか分からない状態で、希望の光が今回の治療でした」などとコメントした。
（以下ソースで）
▽倫理問題
▽拒絶反応
47NEWS 2020/6/8 07:00 (JST)
https://www.47news.jp/47reporters/4890762.html
