>>865

人数が足りない、は理由にならない。治験たった15人でも承認
されてるよ。

「1億円超え新薬」販売承認へ　乳幼児の遺伝子治療
https://www.nikkei.com/article/DGXMZO56057480W0A220C2MM0000/

厚生労働省は米国での価格が2億円を超す超高額の難病治療薬「ゾルゲンスマ」について、日本国内での製造販売を承認することを決めた。
筋力の低下を引き起こす脊髄性筋萎縮症にかかった2歳未満の乳幼児を対象にした治療薬。5月にも公的医療保険での薬の価格（薬価）が決まる。米国を参考に1億円を超え、国内で最高額になるとみられる。

治験で15人の患者に投与したところ、全員が2年たっても呼吸補助を必要とせず生存したとの結果が出た。

ノバルティスは日本では年間15〜20人の患者への投与を想定している。