【医療】難病の薬を開発できた…しかし、製薬会社の名乗りなく 患者は３人「救う道を」 神戸大研究グループが訴え [ぐれ★]
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※3/25(土) 19:43配信
神戸新聞NEXT
治療法のない腎臓の難病に、有力な薬が見つかった。だが患者は全国に３人しかおらず、商品化する製薬会社が見つからない。治療しなければ若いうちに末期の腎不全になり、人工透析なしでは生きられなくなる。何とか救う手だてはないだろうか－。
■明確な結果
神戸大教授の野津寛大さん（５０）＝小児科＝らの研究グループが開発したのは「アルポート症候群」の治療薬。マウスによる実験では、投薬された個体は半年たっても１匹も死なないが、投薬しないグループは半数以上が死んだ。「これほど明確な結果はなかなか得られません」と野津さんは強調する。
使用したのは「核酸医薬」と呼ばれる薬だ。個人の遺伝子を詳細に調べて病気の原因となる変異を突き止め、直接働きかける。野津さんらは、重症型のアルポート症候群の変異を軽症型に置き換える手法を開発した。核酸医薬の合成法は確立しており、原因となる遺伝子が分かれば短期間で完成できる。他疾患では、筋肉の萎縮や呼吸困難を起こす難病「脊髄性筋委縮症」に対する核酸医薬「スピンラザ」などが承認されている。
■開発費打ち切り
アルポート症候群の発症率は数千～１万人に１人程度とされ、遺伝性腎疾患の中では比較的多い。しかし、同じ病気でも遺伝子変異の現れ方はさまざまで、タイプによって核酸医薬は異なる。それゆえ、治療薬を開発しても対象患者は限られてしまう。
野津さんらは臨床試験（治験）に向け、該当する患者の情報を全国から募ったが、３人しか見つからなかったという。商品化しても採算は見込めず、手を挙げる製薬会社は現れていない。これまで国立研究開発法人日本医療研究開発機構（ＡＭＥＤ）から得ていた研究開発費も打ち切りが決まった。
研究グループに名を連ねる飯島一誠（かづもと）・兵庫県立こども病院長（６６）＝前神戸大教授＝によると、米国などでは核酸医薬開発を支援する仕組みがあり、たった一人のための薬も創られた。「長期間の高額な治療費をどう支えるかも含めて、日本に適したモデルの構築が求められる」と飯島さんは指摘する。
■ある女性医師の存在
続きは↓
https://news.yahoo.co.jp/articles/34e72c4fe02d32cd09a5ca7f813893d710e3989e 世界に広げてみたら？
それでも少なかったらどうしようもないけど。 病気を増やす努力をしろよ。
患者が少ないとか甘えてんのか。 >>1
別の大学へ成果を譲ってやれ。医局の縄張り争いの問題だから。 >>12
面白いだろ
世界人口が80億で増えすぎだからな
地球のためにも20億まで減らそうぜ そんなに少ないなら国内だけじゃなく世界を巻き込まないと 一人だけの患者でも薬を作るってCMを流してる製薬会社に頼めないの？ これこそクラファンや助けて移植募金と同じことすれば良いんじゃない？
金額がデカすぎて無理とか理由がなにかあるの？ >>7
輸入小麦や人口甘味料使ったり大麻のネガキャンしたりと頑張ってますが >>17
クラファンしたところでつくるのは製薬会社だぞ 研究用に生産したやつを患者にくれてやればいいんじゃねーの >>4
あれもなんだかんだと既存施設で作れて、黒字になるからやってるんであって
完全新規で3人じゃどうやっても難しいだろうな ３人のための特別な車を税金で新ラインでつくろう
って置き換えたらむちゃくちゃなこといってる 普通の研究者はマジ忙しい
その研究者がマスコミに出てくるときは予算獲得のため
ほんとに出来てるのか
もう少しから先が本番とか聞くけど >>20
製薬会社は黒字にならんから作らないだけで
金さえ出せれば作る、その資金を集められないってだけだし >>9
SMAの事例出てるからエクソンスキッパーかな？？
知らんけど >>7
実際高血圧の基準を恣意的にいじって患者を増やす努力をしてる面もあるから笑えないよな 患者救うためって目的なら海外の製薬メーカーにまで声掛けしてくれ 癌利権 10兆円越えも
汚職と壺バレで
頼みの内需とはなり得なくなったな >>27
理論上はそうだが
国内のクラファンの最高達成額って３億だし
桁レベルで足りないな >>30
こうしてまた日本の技術が海外に流出したのであった
もうこれでいいな 神戸新聞が金を出せばいいやん
記事にする前に、やることやれよ 値段が全く書かれてないね
患者一人あたりの公費負担が何千万にも及ぶなら切り捨てろよと言いたいが 神戸大に金払って調合してもらうとか
は難しい感じ？
患者3人しか居ないのであれば治験もクソも無いし >>37
何千マン程度で済まないんじゃないかな～
億は普通に超えそう 日本を捨てればいいんだよ
ホントに糞みたいな身内にしかカネを使わない国なんだから >>35
声高に叫ぶメディアやその社員や識者やコメンテーターが
なぜか一口１０万円でも出さない不思議
結局、研究という投資は、自分がするには、リスクが高いということを分かってる 石油王に期待するしかなさそうな数だ
よくある子供の移植手術くらいの額ならどうにかなるかもしれんが >>40
日本を捨ててどうなるの？？？
海外じゃ金ないやつは日本以上に死ぬしかないんだが 保険適用でも一錠数百万の薬はあるけど…
生産が間に合わない、利益に見合わなくて作れないから、〇〇病院にだけしか降ろせない、って薬もあるしな 未開発ならまだしも開発済みでそんなに金がかかるものなのか 将来的に別の疾病にも効果あるかもしれないから作っててもらいたいはな 製薬会社すっ飛ばして特製3Dプリンターみたいので少量生産出来たらいいのにね ネズミレベルで有効性がやっと確認されたってレベルで「薬を開発できた」とか言われてもねぇ >>46
治験を数年やらないといけないし
何かあったときの裁判や賠償の費用も織り込まないとだしで製薬会社はやりたがらんだろうね
世界中で万単位で患者いればやるかもだけどそんなネットワーク持ってる製薬会社が居ないのかも 患者が３人か〜
研究室レベルの試験管で合成したやつでいいから、っていう人も一定数いるんだろうか ３人だけなら臨床試験のように
大学でお試し薬品として与えりゃ良いんじゃないの？
それとも、これからの患者さんの為に企業の力
がいるのかな >>22
それ。そんなのすら簡単に作れないのかな？ 普段金持ちアピールに余念のないあのチビ猿とかこういうのに金出せよってんだよな しかし、3人の結果が出たところでまともなデータとしては扱われないだろうから難しいんだろうか
でも、アメリカとかに売れるんじゃない？知財として 例え奇跡的にがんの治療薬が出来ても売らないだろうな
いいカモだし >>59
チビ猿:ボクのかっこよさがもっと映えるのがいいです >>59
こんなのに金を出さなくていい
慰安婦と徴用工の賠償に回すべき >>62
患者としてはそれくれよと思ってるだろうね あたかも完成しているように言ってるが臨床試験もまだで
要は研究開発費クレクレだからな
マウスで上手くいっても治験でダメなんてごまんとあるｗ 3人臨床もできないじゃん
世界とかいうけど
それ臨床できなければ、海外輸出もできないし 作り方わかってるならその三人に作ってやればいいんじゃないの？製薬会社が製法を高く買い取れってこと？ 実験室で合成したの患者に自己責任で渡せば？
どうせ飲まないと死ぬようなら、イチかバチかそれでよくない？ 米国の某製薬会社なら製品化してくれるよ
同時平行で患者数も増やす研究もやってくれる 3人しかいないんじゃなくて3人しかわかってないんだろうけどね 製薬の問題というか保険医療の問題というか難治疾患の医療費負担の問題というか…
1人30億円とかの薬価を受け入れられるかどうか 3人ならば治験ということで公金でやっちゃうほうが良くね？ マウスの実験までだから、これからが大変。大学では無理だけど、会社も請け負えない。 腎臓病に効くなら凄い発明じゃね？
七原くん助かるやん >>81
憲法9条すら守れない国が薬事法を守るとでも思ってるのか？ ３人のために薬を開発するなとは言わない。
しかしそんなことより本当に効く毛生え薬を開発したらどうだ。 承認までのデータ集まる見込みないと考えてるんだろうな ハゲの治療薬なら臨床できるぞ！(´･ω･｀)
不治の病 30億もかかるのか？
それなら中国で数百万円の腎臓買った方がマシだな >>1
そのころ岸田は。。。
岸田総理ら総理官邸に、旬を迎えたブリとズワイガニが贈られました。
板前
「どうぞ、宝箱になってます」
岸田総理
「わあすごい！食べて良い?食べて良い?」
輪島塗の器に入れられた冬の味覚の代表、ズワイガニと寒ブリ。
石川県から届いたのは、2万匹に1匹の割合でしか水揚げされないという貴重なズワイガニや、厳しい審査によって選ばれたブランドものの寒ブリです。
石川県漁業協同組合 担当者
「何百本に1本しか出ない。12月1日から（漁が）始まってこれ2本目。12月1日のは1本500万円」
岸田総理
「すごいお金持ちになった気分。あまみ、うまみ、やっぱりちょっと違いますね、ブリも濃厚な感じで」
石川県総合水産センターによりますと、冬限定の希少なメスのズワイガニ=「香箱ガニ」が、今年は去年より3割ほど多く獲れているということです。 >>82
治験ってのは製薬会社が製品化のためにやるんだよ
製品化のあてもないのに研究機関が公金使ってやるのは、ただの人体実験 >>83
自分は真っ先にPFEとJNJを思い浮かんだわ 最近、タケダ製薬だかが1人だけの為でも薬を作るってCMやってたな
あれって嘘なのか？ アメリカでできるならアメリカに持っていくしかないじゃない
なんでそうしないのよ >>97
嘘
日本人は嘘が大得意
慰安婦や徴用工なんて居なかったとか平気で嘘をつく ばらまきが得意などこかの富豪に訴えてみては
使用対象がすでに決まってるとなれば検討してくれるかもしれん 確かアメリカでは希少難病の研究する製薬会社には税金の優遇してる
この薬作る会社の税金を一年免除すれば良いんじゃないかな >>1
もう、その3人に非公式な治療しちゃうマッドサイエンティストな道しかないな 製薬会社ってた基本だの売人なんだよね
薬局で少し働いただけでもわかる これは開発したとは言わんだろ
動物実験では効果が見られたってだけで >>80
それでスパンと治るなら数億でも保険効かせて良いだろ
絶対に治らない高齢者の無駄延命やくだらん湿布に数兆円単位で垂れ流してんだから現役世代にたいして効果ある薬なら億でも安い安い 3人なら研究の実験材料で良いだろ
他に応用が利くかもしれんし >>105
実際、将来透析を一生続ける医療費に比べたら安いとは思う 国内がダメで早急に薬必要なら世界規模で交渉するしかないような…何か色々都合悪い事でもあるんかね知らんけど この人すごいんだな、以前も二重の難病で命の危機だった子供にリツキシマブという薬が効くという海外の症例を探して奇跡的にその薬が偶然どちらの病気にも効いてリツキシマブは世界で初めて難治性ネフローゼ症候群の治療薬として承認されるという奇跡を起こしてる
それで助かった子が今医師として同じ大学で診療と研究をやっているそうだ >>101
でも、そういう難病のことを英語ではorphant disease（みなしごの疾病）って呼ぶんだよね
つまり、だれも資金援助してくれない（親になってくれない）捨て子 >>8
在日ｳﾝｺﾘｱﾝは何でそんな国に寄生して帰らないの？
無能で怠惰で矜持がないからか？ 三人分なら、モルモットに投与したのと同じ作り方でイケるやろ
製薬会社なんて要らんよ、研究所で試験管をフリフリする程度の量なんだから研究所柄頑張ればよろしい、製造費は治験名目でイケるはずや >>31
カルト宗教の大本のｳﾝｺﾘｱﾝと寄生虫在日ｳﾝｺﾘｱﾝを叩き出せと言ってるのか
俺も賛成だわ
どうせならｳﾝｺﾘｱﾝと一体化してる狂産とか立件脱糞逃を叩き潰さんとな
「在日本朝鮮人連盟」と一体化していた日本共産党 活動資金、人的ネットワークをカバー
5/7(土) 5:56配信 デイリー新潮
https://www.dailyshincho.jp/article/2022/05070556/?all=1
「左翼的運動は、その半分を朝鮮人によって担われていた」
「朝鮮人ぬきで地方での日本共産党の活動は考えられないものがあった」 >>1
一人の命は地球より重いってウソっぱちだったんだね
あの左翼教師死ねよ 日本は捨ててアメリカで売ろう
みんなが幸せになれる >>117
日本人は悪だから蔓延らせるわけにいかないんだよ
世界人類のために滅ぼさなきゃ でもさ
8割がコロナワクチンを打ってんだから何だかなーって >>1
一人一人の遺伝子に合わせて薬を合成するんだろう？
まずは自費診療で初めてみては? >>46
治験やってない動物試験だけしかしてない物でしかないのに薬を開発できたとか言ってる時点でお察しなんだよ。 アルポート症候群は遺伝性疾患
この3人の治療のために
何億もの医療費助成を行うことに対する
賛否が分かれるのは仕方ない
遺伝性疾患は金がかかるのも事実
国民全員に遺伝子検査を義務化して
遺伝性疾患の可能性がある人には
告知する施策を検討すべきじゃないか 治療薬製造は慈善事業じゃないからなぁ
利潤が得られないなら事業継続できない
それ作るなら他の薬製造しろよっていう
いま薬不足だし >>105
3億円の実例は知ってます。その上で言ってます。
このｹｰｽなら数億円ではなく数十億円だと思いますので、大丈夫かなっていう懸念です。
しかも根治か完治かもわからんし薬効50パーですよね？ 本人と家族の同意のもと
治験で投薬するのが現実的かつ唯一の方法だろうな
製薬に掛かる費用の大部分は安全性を担保するための法律によって発生するので
そこを当事者が必要ないと受け入れられるのなら投薬できる、とするしかない >>128
でも、この三人が将来数十年ずつ透析するなら安いもんでは 薬の治験てさ、ひと桁台の患者に投与したデータを集めて、統計的に有効とか言っちゃうんだぜ >>95
リアルワールドには医師主導治験というものがあるんですよ。てか普通のことですよ。 >>131
そのくらいだときついかもな
まず100%近く完治してその後は定期的な薬いらない、という状況とは違うよな >>136
みんなそうしたいと思う
ただ、患者が子供だからねぇ どうせ研究するならもっと患者の多い有名な難病にしようよ・・・
ゆっちゃ悪いけど時間と費用の無駄遣いだよ・・・
日本の理系がまったくカネにならない研究をシコシコやってるのと同じ構図
もうちょっと先のこと考えて研究しよ？ ヒカキンとかはじめしゃちょーとかヒカルとかがこういうのに貢献したらいいのに >>7
こういうブラックユーモアは
昔は許されてたけど
今の時代にはそぐわんなあ
センスはあると思うよw 毛が生える薬を開発しろよ、プーチンがフサフサになって世界に平和が訪れる！億万長者確定だよ！ >>142
小学生？
自分の目の前にあるものが世界の全部だと思うのって、中学に入る前に直したほうが良いです。 >>147
ナノアセンブラが普及したらなくなるかもね 二年前くらいの記事だと神戸大は第一三共とこの薬の研究してるね。患者少ないという理由だけなら最初から共同研究しないだろうから、成功する見込みがないと判断されたのか？ アルフォートのブルボンかアルファードのトヨタがどちらが出資するかじゃんけんで決めよう >>134
治験を行うための資金を探しているんだろ 記事が正しくないのも気になるがそれを差し引いても
このスレに相当な数のバカが……
特に>>139
お前は苦しんで死ね >>4
外資になったからな。日本人みたいな二流国民のことは知らん。 薬を開発して治験して効果が認められたら健康保険適用。
治験費用はメーカー負担。
治験の一部費用を患者負担にするしてもそこには健康保険は適用されない。
今の健康保険ではどうにもならない。
どこからか金をかき集めてきてメーカーに渡して開発してもらわないと。 もう、薬価制度の限界だよ。売値を国が決めて、しかも毎年価格を下げられる…そりゃ赤字になる薬は作らないし、後発品なんてもっと作らなくなる。
国が価格決めるから一所懸命研究しても元が取れない可能性だってある。
儲かる価格設定を会社が決められるならいくらでも製薬は手をあげるのにね。 >>129
>>1
共産主義だって他の同志のために病気を甘んじて受け入れろって言われるだけだよ。
一人を助けるのに何十人何百人分の人生を浪費するようなものだから。
一人のために何十人分の人生を浪費していいと言うのは詐欺師か宗教しかないよ。 なんで3人しかいないの？
本当に3人しかいないの？
実はもっといるけど気づいてないみたいなレベルの症状なの？ これはやむを得ないね
臓器移植でさえも救えない人は救えないのだから >>158
そうだね、社会保障で薬代を補助するのがおかしいんだよね >>142
大学病院てそういうレアな難病患者の砦だから。救ってあげたいと思うのは優秀な人間なら当然 新薬は製造してからが本番だからなぁ
臨床検証、経過観察で、許可降りるまでながい
スキップして薬害でたら目も当てられん 救う方法がわかっていても救えない人は救えないのだよ
臓器移植しかり不正な妊娠中絶しかりだ アメリカの企業に売ればよくね？
なんやったか日本人研究者が開発したからって先に日本企業に声掛けたけど色良い返事がなかったらアメリカの企業に声掛けて纏まりそうになった頃にふざけるなって日本企業が横入りしてきたのあったやん >>4
責任がつきまとうと、莫大な賠償金も
必要になるから見て見ぬフリが賢明。 奇跡を待つしかないのか？
偉い人の知り合いが同じ病気になるとか。 エボラ出血熱レベルの薬ですらどこも作らないしな。
コロナの薬は儲かるから競うようにして開発ｗ >>160
難病もある程度重症化しないと申請しないから隠れ患者はいる
俺も別の難病だけどそう >>158
子供の心臓移植にはどこからか数億円も寄付集まる国だから、自由診療の枠をもっと広げてもいいのかもねえ 日本でやれないなら外国に著作権売るしかないな
こうして日本は衰退していく… 3人だけだとどうやって臨床試験すんだろ？
でも生涯透析するの防げるってなら上手く出来たら良いね 3人しか患者がいないから儲からないから、参加しないんだろ。
製薬会社なんて人の命より銭儲けなんだよ。
◯ね。 >>172
だからその移植手術だって誰もが寄付を募って出来るわけじゃないんだよ
私の甥っ子は心臓移植が必要になったが2歳で他界したよ
救えない人は救えないのだよ まあよく読めばわかるけと研究者が資金ほしいって話やぞ
患者に届けたいって話ではない 難病の薬が開発できたのにそれを使えないって残念すぎるな…どうにかならないのかね 世の中には救えない人がたくさんいるよ
だから自分が今を生きていることに感謝しなければならないのだよ
決して自殺なんてしてはいけないのだよ オプジーボも他の製薬会社が引き受けない中開発を進めた製薬会社がドロ沼裁判に… なんというか、なんでもかんでも抗うんじゃなくて、病気や怪我なんかの運命を受け入れるってことも必要だと思うんたが >>181
「核酸医薬」はタンパク質やRNA、DNAに特異的に作用するから
”マウスの”アルボート症候群に特異的に作用している可能性もあるけどね。 >>176
製薬会社で働いてる人も給料ないと生きていけないんだが 大金が必要？
そこでビル＆メリンダ・ゲイツ財団ですよ
バフェット爺さんにも呼びかけたらいい 子どもの人権も大切にする国で、子どもの薬の治験は難しいからなぁ…3人しかいない訳で
治験対象者を国外で探すのも苦労する 極少量を大学とか研究室で製造できないのか患者自体は少ないからな 国内だけだと治験もできないのか
他国と協力してくしかないのでは
取り分どうなるんだろう まあ効率を考えたら少ないやつを切り捨てたほうがいいからな 核酸医薬を作ってるアメリカ企業に作って貰えば直ぐだな 見返りとか報酬は諦めろ 実話を元にした映画「小さな命が呼ぶとき」
エリートビジネスマンの父親が子供を救うために製薬会社を立ち上げて薬を開発する話。
ここまでやって薬を開発するしか無い。 3人じゃなぁ
製品化決めて治験したらそれだけで3人終了では 治験って商品化目指さないとできないの？
3人だけならその3人でお金出しあって
大学の研究室とかで作れないの？ >>197
作れるかもしれないけど投与したら薬事法違反だし、それで何かあったら患者は訴える クラファンでいいと思うが、製薬会社も出資するべきだよな金持ってるんだから 3人じゃビジネスにならんし治験薬製造に
名乗り上げる製薬会社居ないか 前澤さんならきっと金を出してくれない(´・ω・｀) 大富豪の子供が同じ病気になれば出資してくれる。
他人の不幸を願うような事ではあるけど。。。。 >>201
3人でも1人でもお金を出す人がいればできるけど
データが不十分だと将来にはつながらないし
それはそれで損失だ こんなのわかりきってるだろうにね
根本となる遺伝性肝疾患そのものをどうにかする研究だけでいいだろう 国内で見つかった患者がたった三人なのに
実験用の病気のマウスはどうやって調達したんだ >>158
でも、アメリカみたいになんの理由もなくインスリンの価格が高騰してなんてのも異常 ゾルゲスマみたいにアホみたいな
薬価じゃねえの
それを保険適用とかタヒねよ >>210
わいも
500円くらいからにしたら中学生とかもすると思う そういう薬も製品化するってCMやってるメーカーあったよね >>27>>32
製薬会社の宣伝効果やイメージ向上に繋がると分かれば赤字でもやってくれる可能性があるので、報道したりクラファンで認知を広めることは無意味ではないかも
国からの補助も出やすくなるし 細胞実験だけで動物実験無しで治験させろとかアホかw >>217
東京人が潰して外人に投げ売りした製薬能力とか微塵もない今や銭ゲバ薬品販売会社だぞ 薬が出来たとして、未承認薬だと、自己負担何千万になると思う
癌の治療薬や脳の疾患の未承認薬でも、自己負担でも良いから薬欲しいとなっても、なかなか調達が難しいみたいね
>>212
マウスなら、作為的に病気にさせることが出来る 知識のない人が記事を書いてるからか、記事を読んでも全くわからない
・開発企業を募るのはなぜ？ 治療目的だけなら承認申請まで行かなくとも治験という形でもできる。
・どこにボトルネックがあるのかわからない。生産なのか前臨床試験なのか臨床開発なのか。
・米国では仕組みがあるというが具体的にどういう制度でどういう仕組みなのか？ https://youtu.be/bJCKCMeF6OU
武田のこのCMかな
開発が終わった薬を1人のために作るってだけで1人のために開発するわけじゃない おひいさまなら治験が必要な理由と将来きっと他の多くの人を救う病気に役立つ可能性をでっち上げて熱弁して納得させてくれる(´・ω・｀) CMで散々綺麗事言ってる製薬会社さん、出番ですよ！ アメリカにはたった一人のために薬を作る補助金の仕組みなんてのがあるんか
アメリカの製薬会社が強い理由が分かるわな
製薬の経験が違いすぎる。そりゃあ日本の会社じゃ太刀打ちできん こういうのこそクラファンで集められないの
無理かな >>225
難病や珍しい病気でも自由にさせる事ができるのか…
ちょっと怖いな >>222
世間がそこを正しく認識して宣伝効果になればいいけど無関心な人の方が多いと思うわ 治験したら全員治ってもう売れなくなるじゃん
世界巻き込まないと無理でしょ
世界へのコネ使いなよ 理系の職場でブルーオーシャンとは文字通り、青い衣を着る業種。つまり機械と電気。
同じ工場でNintendo Switch、iPhone、PCの電気回路を量産する事ができる。
機械は工法の制限があるが、その工法で作れる形状なら何でもできる。
白衣を着る理系の職場はレッドオーシャン。特に生化学は血みどろ。
これは後工程に行くほどプラントが大規模かつ工程管理の厳格性が増すから。
同じ工場でシャンプーとビールとワクチンを作る事が出来ない。
この手のごく少量の創薬を採算に乗せる方法がある。
九大・琉球大が開発しているカイコを使った製薬工場。 >>1
クラファンすれば製薬会社いらないぐらい集まるだろ。ペットの死因１位は腎不全だからな。 >>176
クラウドファンディングで集めたらよくね？
3人のためだけ程度の薬生産なら賄える可能性あるだろ >>38
難病で患者数がこれだけ少ないと、いわゆるオーファンドラッグとしての指定を受けて、要は国からの支援を受けられるかと思うんだけどな >>238
治す薬じゃなくて症状を抑えて寿命を延ばしてずっと薬飲んで定期検査で
通院してもらう薬じゃないの？
薬草だの漢方の時代から薬とは元来そういうものなのか
合成薬ってのはそういう物を開発しているのか知らないけど
菌にやられてる感染症の場合は抗生物質は効けばしっかり治るが 日本で3人なら世界で200人くらいいけるやん
で何でそんな話を神戸新聞笑相手よ 徐々に医療業界の硬直性が既得権を守るだけの抵抗勢力になり、腐敗臭を放ち始めた。
iPS細胞・富岳・AIの連携で宝探しのような人海戦術は不要になりつつある。
社会正義と人道など美辞麗句を隠れ蓑にして、いつまでも既得権を守れると思うなよ。
テクノロジーは安直かつ怠惰な方向に流れる。その流れに逆らっても無駄な足掻きだ。 各個人の遺伝子レベルで違う薬が違うのじゃないか？
だから何億とかで出来ないし、そのための研究者を
使わないと行けない
有限の医療資源を使う事は出来んだろ？
あきらめろとしか言えない >>4
綺麗事言う会社って胡散臭いし裏で悪い事やってるから綺麗事言うからな外資のタケダが儲からない事は絶対しないだろうな。 3人分なら製薬会社通さなくてもできるようにならんもんか？ >>236
それをいうと中枢神経系の薬開発してるとこはもっとヤバいことやってるｗ
健康なサルを脊椎損傷させて歩けなくさせてから
薬投与して歩けるようになるかどうかとか実験するわけだし まず3人じゃ治験にならないが
このために何十億何百億かける製薬企業はまず無い
国としてもコストパフォーマンスが悪過ぎる
他の用途でも使える可能性があれば海外のメガファーマが買い取ってくれるかもしれん 製薬会社も金にならない事はしないんだな
仕事だから仕方ないよな
クソが >>2
大学と製薬会社のクラファンだったらちょこっと出すわ 世の中を経済のみで見ると衡平性がうしなわれ、長期的に見れば経済どころか社会基盤が失われることになる 開発したんだから自分ところで作れるんだろ？
金儲けは出来なくても患者の為に継続して作ってやれよ >>1
国内で一つの新薬の開発費は約500億なんだと
クラウドファンディングでどうにかなる金額じゃねえし >>2
それしかないか
それなら手伝うって人は多そう、自分も出す >>256
この3人のために予算と人員を費やすってことは、
同じリソースで開発できた何百万人を治療する他の薬を諦めるってことだぞ？ >>48
正解。
今、治験で使ってる薬を飲まればいい。 武田はショボい在阪企業から上級トンキン企業になったんだからやれるだろ ・でかい財団からの支援を取り付けろ！
・クラファンをやるべき！
・あきらめて断念しろ！
・別の難病にも転用できる可能性を探せ！ ３人じゃ製薬会社はコストをペイ出来ないな…
それは公に頼まないと 倫理観持ってるから先に進めてないだけでしょ？
お互いに誓約書でも交わして新薬の服用すればいいのに >>260
法律の問題だろうな
治験ベースよりもっと患者の自己責任で飲める法律が必要 治験をパスしないと人に投与出来ないからな。3人しか患者がいないと治験も
不可能だろうな。 ビルゲイツあたりに頼んでみたら？
売名のために金出してくれるかも >>34
>>41
ニュースとして宣伝されるだけでも金に換算したら莫大な価値なんだが
自分らは何もやらんくせに批判できれば何でもいいんだなコイツら
何がマスゴミだよゴミはお前らだろ ひとつの新たな薬が、当初想定していないような別の疾患に効果があったりするんだけどね
昔に比べて短期間の利益が重視されるから、製薬会社も及び腰なんかな… >>242
その認定が取れないと言う話でこういう形骸化してる制度で言い訳して実際は何もやってないっての多すぎるわな
メディア対策には金出すくせに >>239
製薬の開発費は主に製造費ではなく治験などの費用だよ
それとカイコとかが作れるのはタンパクだけ >>227
これ読んだら制度はわかるはず
www.amed.go.jp/content/000102555.pdf 確かにこういう案件こそクラファンいいと思うけど金額でか過ぎない？新薬の開発って何百億円のイメージだけども >>3
そうすると特許が海外に流出して日本は高い金払って買わさられる事になるんだよな(´・ω・`) 製薬会社は病気を直す薬は患者が減って儲からないからやらないだろう
直さず症状を緩和するだけなら儲かるからやるだろう >>17
可哀想な子供じゃないと偽善募金が集まらない おじさん達のコミュ障を改善する薬
とかも開発してあげたらいいのに >>7
高血圧と糖尿病判定の基準は
動くゴールポスト >>1
こういうの各局各該当番組で積極的に取り上げたらいいと思う 全世界で見ればもっと患者いるだろうから何とかならんかね 日本には３人しかいなくても、
世界中に声をかければたくさんいるんじゃない？
需要があれば製薬会社も手を上げるでしょ。 >>4
武田はもう製薬会社じゃないよ
ただのヘッジファンドに成り下がった 猫も腎臓疾患多いんだからそっち路線で資金提供者募集すれば?
「猫を救おう、ついでだけど人間も救われます」とか言えば嘘ではないｗ >>287
開発は済んでいるのだから、治験から入れるのであれば、
だいぶ違うんでないかな。 アメリカに権利を謙譲すれば解決です。
日本がいつか来た道をまたここで歩もう。 >>2
〇〇ちゃんを巣くう会で何億円もかき集められてるんだから
出来ない事じゃ無いな んー、これはsiRNAとかmRNAあたりの標的なの？
でもちょっと見るとDNAそのものを軽症化させるみたいにあるね。
CRISPR-cas9で編集してるんかなぁ？ >>1
黙って死んでくれた方が劣勢遺伝子が残らないから今後難病で苦しむ人が減る。
下手に治すからダメなんだよ。 >>1
パヨク学術会議の文系による理系迫害の結果
' >>1
研究兼オーダーメイド医療・製薬事業を
大学研究者に認めて個別審査するとか？
当事者間合意があれば対価授受もありかと >>309
この研究は2014年12月、第一三共株式会社の創薬共同研究公募プログラム「TaNeDS」で採択され、同社と共同で研究開発が開始されました。
また2017年4月からは国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)の難病性疾患実用化研究事業・希少疾患に対する画期的な医薬品医療機器等の実用化に関する研究・薬事承認を目指すシーズ探索研究（ステップ０）の支援のもとに研究を継続して参りました。
AMEDが資金提供するしかないだろう。 サルでの安全性試験を2.3億円で進めて、治験という形で患者に投与するしか無いのでは。 >>312
> 商品化しても採算は見込めず、手を挙げる製薬会社は現れていない。これまで国立研究開発法人日本医療研究開発機構（ＡＭＥＤ）から得ていた研究開発費も打ち切りが決まった。
商用化前提の日本と商用化なんて考えてないアメリカ比べてるから現実的じゃ無さそう >>304
製薬業界では、開発というと臨床試験（治験）のことを指す。それ以前は研究という。
正確に表現すると、この薬は基礎研究も完了してるとは言い難いし、開発はまだってことだよ。
ちなみに開発費で見ると研究より開発の方がお金かかるからね。 >>2
俺も出したい！こういうことはみんなでやればきっとうまく行く！ 調べられてないだけで腎臓病の遺伝子疾患は多いよ
透析治療に移行することを考えたら他の疾患にも応用できるように今からこの薬を生産できる仕組みを整えるべき
オーダーメイド医療も今後は必要なんじゃないかな
こんなときこそ河野さんとか仕事早そう
あとはチャットGPTとかで何とかならないの そりゃまあ慈善事業じゃないからねぇ
にしても作れるのに作ってもらえないてのはやるせない 中小製薬会社と神戸大学でクラファンなら金集まるだろ
なぜやらない？ これってもはや研究室で製剤して投与できる様にした方がいいんじゃないの 多分いつか自分にも恩恵が返ってくるよ
クラファンしたいって人が多いのも日本も捨てたものじゃないと思う
自分の知り合いに誰も腎臓悪くないのにたまたま子供が遺伝性の腎疾患になった人がいたが
少数でもその人に合わせた治療薬を作れるように法整備して欲しいと本当に思う ・臨床で効くかどうか、安全かどうかもまだ分からない（仮に重篤な副作用が出たら企業イメージダウンや賠償責任も）
・つくるためのコストがとてつもなくかかる。核酸医薬を治験薬GMP基準で作れるCMOは多く無い。
・希少疾患は無数にある中でこれにリソースを割くことは他を後回しにすることを意味する。道義的大義は？ 三人分なら実験で余ったのあるだろ。あげればいいだろに >>331
治験スケールの合成は設備的に大学じゃ無理。
それと法律的にも治験薬GMPに準拠した施設でないと作れない。 >>309
あぁ・・・なるほどゲノム編集じゃなくてコドン書き換えに近いんだね。
でもこれさ、mRNAの風評被害もあるし厳しいかもしれないよね。
反ワク論調の人は核酸医薬も漏れなくダメじゃない？ 日本では3人でも世界中見ればかなりの患者がいるのでは？
自分がこの病気にならないとも限らないだろうし製品化されてほしい >>22
厚労省のための厚労省による基準があって
認められないんだよ
人命より基準 こういうことなら大した額は出せないが寄付するんだがな >>333
個人的な印象なんだけど、やっぱり核酸医薬の中でも時代遅れ感はない？
今後この原理がメインになるなら資金集めはできるけど、
やっぱりゲノム編集への期待が高いから金集まらん気もするんだよね・・・。
CRISPRのデリバリが確立されたところに一世代前とも言える話だとインパクトが・・・。 研究用に合成したものなんて怖くて飲めるかよw
医薬品の製造がどれだけ大変か。
全部の装置や危機を手順書作って定期的にバリデーションしないといけないし。
品質検査とかも相当手間がかかる。
仮に治験で投与して副作用が出たら、薬のせいなのか、製造時に混入した異物のせいなのか判断しないといけないだろ。
それが担保できる品質で合成できないと治験しても意味ないし、すべきではないんだよ。 患者自身が研究して工技センターで機器借りたりして自分用に作るしかないな
バイオハッカーもいる世の中だし 治療対象の人が少なすぎると、
そりゃ利益出ないからね
会社としても国としても モデルナはここら辺の核酸医薬分野では死亡率高い肝臓や肺をメインにしていくみたい
結局、透析あるからな >>2
こんなん絶対成功するだろｗ
やってくれ！！！俺も参加するよ >>340
それいいな！
素人でも命がけ（）でやるだろう これ患者は三人じゃなくて、治験希望者が三人なだけでは？
まあどうせこの人数じゃ治験出来ないから、あんまり違いは無いけど… そりゃ量産効果でないからだろ
研究室で作った方がむしろ安上がり う～～ん… これはさすがにコスパが…
人工透析すれば生きられるんだろ？ 製薬会社からしたら3人のために人での治験して承認とってライン作って製造は出来ないよな まだ3相にも行ってないのか
患者が居なくて治験出来ないなら海外に開発売ったほうがいいかもね 薬価1億6000万のゾルゲンスマみたいに
健康保険適用なら喜んでやるﾆﾀﾞ >>355
健康保険適用の薬になるまでには何千、何万人と言った治験が必要だから
新薬が保険適用される壁は相当高いだろ >>330
この3つ目が一番大きいよね
製薬会社も企業である以上3人のための薬は作れないし、税金でやるにしてもそう… 保険適用以前の問題として
製販承認の申請すら、誰がやるレベルで見通しが立たないんだろう >>25
その3人は日本人ではないのか？
全ての国民に権利と義務があるとか言って保険だの税金だの生活保護とかやってるけどさ 金はかかるけど有効な薬を作れるっていうのは現代の医学ってスゲーな >>222
ただし次に同じようなものが出てきたら手を上げざるを得なくなるという諸刃の剣 いくらかかるの
貧乏だけどクラファンとかするならいくらか出すよ
いやほんと雀の涙にすらならんのだろうがなんとかできないのか 日本企業に期待すんな
中国政府と中国製薬企業に話しを持っていけ
金なら中国政府がバンバン出してくれる
開発改良費用は出してくれるぞ
中国はいずれは世界一の国になる 金も出さない
参加もしない
技術の流出だ
人員の流出だ
手立ても打たないそんなのは日本政府と日本企業の自業自得である
中国は世界への貢献と自国の利益の為なら幾らでもブッシュしてくれるぞ >>113
そうなの！？うちの子も世話になってるわ
クラファンあれば支援したい しょせん金儲けだからな
医者だの研究者などそんなもんだろう。
金がなくては生きては行けないのだから。 普段はグローバルカンパニーとか言ってる製薬会社が島国根性でソロバン弾いて知らん顔だもんなｗ
ほんと情けないよな
そのくせ大阪万博でホルホルはしたいとかさｗ
東京五輪みたいにダメな感じになりそうだな 世界中に患者がいるんだろ？
なら世界中からクラファン募集すればよい
暗号通貨なら出資しやすい なんで数人の治療薬開発の研究してたんだろ
もっとガンとか糖尿病とかを治す研究すりゃ良いのに 遺伝子治療みたいだから後でガンや糖尿病にも応用が効くかもしれないじゃん >>16
かつてFDAは患者一人のための薬を承認したこともあるんだよなぁ… これは何とかしようぜ。他の病気にも対応できる可能性もある >>379
>なんで数人の治療薬開発の研究してたんだろ
万能治療法の開発の途中にあるわけ
遺伝子に起因する全ての病気(ガン、高血圧、精神病、など全て)を全部、遺伝子解析して遺伝子修正で解決する じゃあその研究止めてもっと患者が多い難病の治療薬開発頑張ってください たった三人分ならあんたが作れよって思ったが違法になるからそうもいかんのだろうね 協和キリン、アルポート症候群を対象としたバルドキソロンメチル（RTA 402）の国内製造販売承認を申請
企業：協和キリン産業：医薬・医療
2021年7月28日 10:27
https://www.nikkei.com/article/DGXLRSP615364_Y1A720C2000000/
待ってれば別の新薬が出るじゃん 似たような病気の方がパターン解析が煩雑になるんじゃないかな？
だから逆に患者少ない方から解析したら、逆算的に裾野が広がってくんじゃないの？
金子のWinnyの時にそんな話を聞いた気がする 日本の人口で3人って事は、世界中からかき集めても200人しかいないの？ >>113
その助かった子が医師を目指すだけでなく
本当に医師になってるのかこれまた凄い
なりたいでなれるものでもないのに努力の人 きっと優秀なんだろうな
たいへん立派な成果ですが、しかしなぜそこに向いたのか？
もっと大多数が罹患する病い、たとえば癌に有効な治療法なんかを見つけるほうが人類にとってありがたいと思うけど 流石に3人のための薬じゃなあ。
臨床試験と称して大学がやって治療してやればいいんじゃね？ そういう汎用型の発想がmRNAだったんじゃないの？
これがトンデモないポンコツだったのがコロナワクチンでわかったからな
逆に極地戦で各個撃破する天才のが希望がありそうだ 人に投与できる医薬品を作るためにはGMPというルールに従う必要があり、
その辺の大学程度じゃできない。
料理に例えれば、大学のラボが実験用の薬を作るのが自炊レベルだとしたら、
GMPでは調理に使う全ての機器や器具ごとに標準操作手順書を設け、
定期的に点検記録をつけ、使用前にも正しく分量を測れるかテストしなければならない。
レシピ、実際に使用した具材や調味料の量などについても全て記録を残す。
ただ作るだけではだめで、出来上がった料理についても成分含量が規格値に入っているか試験を行う。 >>2
患者は一生クラファンやり続けるのか？
今後も使う人数人しかいないだろうから
1錠の薬価が数十万円、なんなら数百万てな代物のために
一生クラファンし続けなきゃいけないんやぞ？
誰がそんな金を継続的に出してくれるんだよ
銭にならん研究は役に立たない、と国は研究費さえ出してくれなくなって研究打ち切りやぞ？ しかし大阪万博やるとか息巻いてる裏で研究費とか打ち切ってるのな、この国はさ
ほんと裏表の落差が凄いよな
国自体が二重人格の糖質かなんかだよ >>399
治験はできていない
だから「薬を開発できた」は表現として過大 患者3名なら医師主導治験で勝手にやれよ
日本は透析とか胃瘻無駄に医療費かけすぎや
割り切る事も必要 助けたい気持ちはわかるんだけど
なんで超珍しい病気の薬開発を選ぶのか…
例えば、ニーズは高いのにまず死なないという理由だけで
世界の何億人もの女性が我慢させられてる病気がある
対症療法ばっかりで根本治療はちっとも研究が進まない
それだけで少子化かなり改善するのに。
増毛剤の次ぐらいに高いニーズだよ。絶対儲かる >>387
その薬の存在のせいでこの記事の研究費用止まった可能性はある 製薬業界では、開発＝治験のことなので、治験やってもない段階で「開発」という表現は使わない方がいい。
また、治療法が無いというのも間違いで、疾患特異的療法がないといった表現が正しい。
それと患者が3人しかいないというのも間違い。見つかったのが3人というだけ。
「疾患特異的療法がまだない腎臓の難病に対し、動物実験で有効性を示す薬の候補品が見出された。
研究グループが対象としたのは、国内に約1200人の患者がいると推定されるアルポート症候群という遺伝性腎疾患のうち、
8割を占めるCOL4A5という遺伝子に変異が見られるタイプ。このタイプは重症型と軽症型にさらに分かれるが、
同グループはエクソンスキッピング療法という手法を応用し、重症型の変異を軽症型に置換する核酸医薬を創出した。
医薬品の承認を得るためには実際に重症型の患者を対象とした治験を実施する必要があるが、
これまでのところ全国から3人しか見つかっておらず、採算性の観点もあり治験に協力する製薬企業も見つかっていない」
が正しい。日本のマスコミはサイエンスライティングのできる記者が少ないので、
上のように書いてくれればすぐ理解できるのに。 >>1
>使用したのは「核酸医薬」と呼ばれる薬だ
いわゆる「オーダーメイド薬」ってやつ？
患者1人1人に合わせて調整する必要があるから費用もとんでもないことになるはずだけど。 >>396
化学研究費用を10分の1にして
エルピーダのチップ産業を日本から消したのは民主党時代だぞ
そんで、遺伝子治療は危険だ〜〜〜と喚いてる反ワクの大半が原口みたいなGoogleアース脳 >>406
手をかざすと脈拍やら読み取ってその人にあったサプリメントを提供するって機械についてTVでやってたけど
それの薬版が出来るといいなぁ これに限らず免疫疾患系の遺伝子に寄るオーダーメイド治療は
値段のみならず、それに対してアレルギー的に悪魔扱いしてる人が居る
だからこの例だけに金を出しても恐らくそこで揉めて先に進まないよなぁ
反ワクチンの大半の言ってる事は結局感情論の正常バイスだから
これより大勢が待ってる遺伝子系の免疫治療なんかを全部阻止してるのは
実際問題この手の問題に感情論だの倫理を絡めてくる反ワク的な人等だからなー
今のコロナで剥き出しになった反ワクチン的な優性論ドグマを聞かされて
どんだけの難治な病人が毎日小さな絶望を味わいながら過ごしてるかさー
統合良く言うてる本人達は分かってないだろ？
病人の味方したり、反ワク的な倫理観を振り回したり同じ連中が言うんだからなぁ
やれやれ >>402
>患者3名なら医師主導治験で勝手にやれよ
医師主導で・・・のクスリを製造する研究プロジェクトが終了で・・金欠になったの
治験ではなく、かなり危険な人体実験ね 製薬会社も慈善事業じゃねえし儲からないってわかってるのにそりゃな
製薬会社の相当なお金持ってるお偉いさんの家族が都合よく発症でもしない限り無理だろう AIも法律も各種文明文化も時の為政者の為ってことね 超セレブがこの病気になれば、すぐに薬できるんだろうな 記事が下手だから分かりにくい
希少疾患向けの核酸医薬の治験をどう成立させるか？って難しい話なのに、
製薬会社ひどい！みたいなテンプレに落とし込んでる 厚生労働省が支援すれば治験協力者も増えそうじゃね? >>406
mRNA遺伝子治療薬も核酸医薬だけど、新型コロナワクチンと称して打たせたのはロット違いでは差異はあるだろうが、オーダーメイドとは言えない代物だったな 該当者3名って時点で開発治験にも商業ベースにも沿わない
オーダーメード医療だから、製薬企業は無関係の話 もう詭弁ループバリアが発動してるからな
そりゃネトサポは利権側だから利権じゃないから却下なんでしょうよ
けど中国が支援したら慌てるんだよｗ >個人の遺伝子を詳細に調べて病気の原因となる変異を突き止め、直接働きかける
ここだけ読んだら何にでも効く究極の治療薬にしか見えないが >>416
花粉症は杉ひのきだけじゃないぞ
ブタクサとかヨモギとかも抜かないといけないし
白樺もダメだ
イネ科もダメだ
植物激減する
>>417
金銭の提供はかなり出来るだろうけど
治験者いなさすぎる
当然セレブ本人も治験参加必須だが 遺伝子治療系は今は個人で探求したら薬作れなくもなさそう
安全性や治験必要だとやっぱり企業の力が必要そうだけど >>382
可能性をいう方々は自分じゃ絶対に金出さないｗ 医療ドカタの皆さんで寄付して作ればええやん。それか身銭切るのはお断りなぐらいに大事な命助けて！って土下座しろやｗ 治療薬を開発したんだろ？
だったらそれを飲めばいいじゃん 製薬会社も企業だからなあ
慈善事業だけでは動かないだろうな
まあ、こうやって広く認知されれば
広告代わりに出資してくれるところも出るだろうけど >>437
日本人の統治だから無理だっただけ
韓国に併合されれば望みはある こうやって研究者が潰されてきたから今のアナログ日本なんだろな
今はクラファンがあるから開発自体はワンチャンあるが扱ってくれる会社が見つからなきゃ終わりだしなあ >>439
金があっても人数少なすぎてP2で絶対に失敗することが明らかだから無理 3人しかいないなら商品化の前の治験で終了できないの？ マウス実験では確認したけど、3人しか名乗りがなくて治験ができないって話？ >>442
腎透析すれば死なないから、
国も金を出さないのかな～ 人助けじゃ飯食えないもんなぁ
もうワタミがやれよ。 鬱病だけど、刺身のタンポポを乳首に乗せてたら元気出てきた 3人しかいないなら3人用の薬として認めろよ
大規模な治験とかいらんでしょ >>452
それで強い副作用が出たりしたら結局訴えられるだろ いくら必要なのか言えよ。
そこをごまかして助けを求めるな。 ありとあらゆる薬をもってしても治らない、治療法がないという不治の病、その名も
貧乏 世界ではどうなんかな？
金しか目にない卑しいジャップ企業なんか見切りつけるべきだわ >>460
海外の製薬企業が利益重視してないとでも思ってんのかい？
日本はもはや魅力的な市場ではない、と評価されてるが 製薬会社に頼るからこうなる
日本で開発された薬は日本人が守る事にすればいい
効くかわからん外国の薬に何兆も出せるなら
そのぐらいどうってことないだろ
そういう機関を国に作らせればいい
国民の命を守るのは国の義務だ その薬に大金を使うなら病人の多い他の薬の開発やら普及に金を使った方がいい。 市川裕太さんすごいな
悪性リンパ腫と腎臓病が治って医者にもなっちゃうという
どんな治療だったんだ 長患いして死ぬしかないような病気を
即効で完治させてしまう何かを開発した人達って
その発見をカタワにしたようなものを発表して
名声と富を得て温々暮らすか
闇に葬られるかするのかな？ 薬作るのに何に金がかかるんだよ
1万円あれば出来るだろ 腎臓移植する方がはるかに安上がりだろう。
経済合理性を考えろ。 儲からないから作らないってのは
シビアな現実だね
せめていくらなら作るのかを
提示してくれたら
募金やクラファンで集まるんじゃないか どこかの医薬メーカーが一人のために薬を作るってCMやってたけど嘘だったのか こういうのこそ国でやれよ
よその国に援助とかする金あるのに自国民を救えないなんてバカ国家だろ まぁよその国にまわす分こっちにまわしてもいいのにね こんなの承認するわけないから、今は闇で投与して時代を待つしかない >>4
※ただし利益が見込める場合に限る
って付け足すべきだねあのCM >>12
いや、ちゃんと天使ちゃんの団体は天使ちゃんを増やすために出生前診断や中絶に猛反対してるんだわ ■ このスレッドは過去ログ倉庫に格納されています
