【医療】難病の薬を開発できた…しかし、製薬会社の名乗りなく 患者は３人「救う道を」 神戸大研究グループが訴え [ぐれ★]
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※3/25(土) 19:43配信
神戸新聞NEXT
治療法のない腎臓の難病に、有力な薬が見つかった。だが患者は全国に３人しかおらず、商品化する製薬会社が見つからない。治療しなければ若いうちに末期の腎不全になり、人工透析なしでは生きられなくなる。何とか救う手だてはないだろうか－。
■明確な結果
神戸大教授の野津寛大さん（５０）＝小児科＝らの研究グループが開発したのは「アルポート症候群」の治療薬。マウスによる実験では、投薬された個体は半年たっても１匹も死なないが、投薬しないグループは半数以上が死んだ。「これほど明確な結果はなかなか得られません」と野津さんは強調する。
使用したのは「核酸医薬」と呼ばれる薬だ。個人の遺伝子を詳細に調べて病気の原因となる変異を突き止め、直接働きかける。野津さんらは、重症型のアルポート症候群の変異を軽症型に置き換える手法を開発した。核酸医薬の合成法は確立しており、原因となる遺伝子が分かれば短期間で完成できる。他疾患では、筋肉の萎縮や呼吸困難を起こす難病「脊髄性筋委縮症」に対する核酸医薬「スピンラザ」などが承認されている。
■開発費打ち切り
アルポート症候群の発症率は数千～１万人に１人程度とされ、遺伝性腎疾患の中では比較的多い。しかし、同じ病気でも遺伝子変異の現れ方はさまざまで、タイプによって核酸医薬は異なる。それゆえ、治療薬を開発しても対象患者は限られてしまう。
野津さんらは臨床試験（治験）に向け、該当する患者の情報を全国から募ったが、３人しか見つからなかったという。商品化しても採算は見込めず、手を挙げる製薬会社は現れていない。これまで国立研究開発法人日本医療研究開発機構（ＡＭＥＤ）から得ていた研究開発費も打ち切りが決まった。
研究グループに名を連ねる飯島一誠（かづもと）・兵庫県立こども病院長（６６）＝前神戸大教授＝によると、米国などでは核酸医薬開発を支援する仕組みがあり、たった一人のための薬も創られた。「長期間の高額な治療費をどう支えるかも含めて、日本に適したモデルの構築が求められる」と飯島さんは指摘する。
■ある女性医師の存在
続きは↓
https://news.yahoo.co.jp/articles/34e72c4fe02d32cd09a5ca7f813893d710e3989e 治験って商品化目指さないとできないの？
3人だけならその3人でお金出しあって
大学の研究室とかで作れないの？ >>197
作れるかもしれないけど投与したら薬事法違反だし、それで何かあったら患者は訴える クラファンでいいと思うが、製薬会社も出資するべきだよな金持ってるんだから 3人じゃビジネスにならんし治験薬製造に
名乗り上げる製薬会社居ないか 前澤さんならきっと金を出してくれない(´・ω・｀) 大富豪の子供が同じ病気になれば出資してくれる。
他人の不幸を願うような事ではあるけど。。。。 >>201
3人でも1人でもお金を出す人がいればできるけど
データが不十分だと将来にはつながらないし
それはそれで損失だ こんなのわかりきってるだろうにね
根本となる遺伝性肝疾患そのものをどうにかする研究だけでいいだろう 国内で見つかった患者がたった三人なのに
実験用の病気のマウスはどうやって調達したんだ >>158
でも、アメリカみたいになんの理由もなくインスリンの価格が高騰してなんてのも異常 ゾルゲスマみたいにアホみたいな
薬価じゃねえの
それを保険適用とかタヒねよ >>210
わいも
500円くらいからにしたら中学生とかもすると思う そういう薬も製品化するってCMやってるメーカーあったよね >>27>>32
製薬会社の宣伝効果やイメージ向上に繋がると分かれば赤字でもやってくれる可能性があるので、報道したりクラファンで認知を広めることは無意味ではないかも
国からの補助も出やすくなるし 細胞実験だけで動物実験無しで治験させろとかアホかw >>217
東京人が潰して外人に投げ売りした製薬能力とか微塵もない今や銭ゲバ薬品販売会社だぞ 薬が出来たとして、未承認薬だと、自己負担何千万になると思う
癌の治療薬や脳の疾患の未承認薬でも、自己負担でも良いから薬欲しいとなっても、なかなか調達が難しいみたいね
>>212
マウスなら、作為的に病気にさせることが出来る 知識のない人が記事を書いてるからか、記事を読んでも全くわからない
・開発企業を募るのはなぜ？ 治療目的だけなら承認申請まで行かなくとも治験という形でもできる。
・どこにボトルネックがあるのかわからない。生産なのか前臨床試験なのか臨床開発なのか。
・米国では仕組みがあるというが具体的にどういう制度でどういう仕組みなのか？ https://youtu.be/bJCKCMeF6OU
武田のこのCMかな
開発が終わった薬を1人のために作るってだけで1人のために開発するわけじゃない おひいさまなら治験が必要な理由と将来きっと他の多くの人を救う病気に役立つ可能性をでっち上げて熱弁して納得させてくれる(´・ω・｀) CMで散々綺麗事言ってる製薬会社さん、出番ですよ！ アメリカにはたった一人のために薬を作る補助金の仕組みなんてのがあるんか
アメリカの製薬会社が強い理由が分かるわな
製薬の経験が違いすぎる。そりゃあ日本の会社じゃ太刀打ちできん こういうのこそクラファンで集められないの
無理かな >>225
難病や珍しい病気でも自由にさせる事ができるのか…
ちょっと怖いな >>222
世間がそこを正しく認識して宣伝効果になればいいけど無関心な人の方が多いと思うわ 治験したら全員治ってもう売れなくなるじゃん
世界巻き込まないと無理でしょ
世界へのコネ使いなよ 理系の職場でブルーオーシャンとは文字通り、青い衣を着る業種。つまり機械と電気。
同じ工場でNintendo Switch、iPhone、PCの電気回路を量産する事ができる。
機械は工法の制限があるが、その工法で作れる形状なら何でもできる。
白衣を着る理系の職場はレッドオーシャン。特に生化学は血みどろ。
これは後工程に行くほどプラントが大規模かつ工程管理の厳格性が増すから。
同じ工場でシャンプーとビールとワクチンを作る事が出来ない。
この手のごく少量の創薬を採算に乗せる方法がある。
九大・琉球大が開発しているカイコを使った製薬工場。 >>1
クラファンすれば製薬会社いらないぐらい集まるだろ。ペットの死因１位は腎不全だからな。 >>176
クラウドファンディングで集めたらよくね？
3人のためだけ程度の薬生産なら賄える可能性あるだろ >>38
難病で患者数がこれだけ少ないと、いわゆるオーファンドラッグとしての指定を受けて、要は国からの支援を受けられるかと思うんだけどな >>238
治す薬じゃなくて症状を抑えて寿命を延ばしてずっと薬飲んで定期検査で
通院してもらう薬じゃないの？
薬草だの漢方の時代から薬とは元来そういうものなのか
合成薬ってのはそういう物を開発しているのか知らないけど
菌にやられてる感染症の場合は抗生物質は効けばしっかり治るが 日本で3人なら世界で200人くらいいけるやん
で何でそんな話を神戸新聞笑相手よ 徐々に医療業界の硬直性が既得権を守るだけの抵抗勢力になり、腐敗臭を放ち始めた。
iPS細胞・富岳・AIの連携で宝探しのような人海戦術は不要になりつつある。
社会正義と人道など美辞麗句を隠れ蓑にして、いつまでも既得権を守れると思うなよ。
テクノロジーは安直かつ怠惰な方向に流れる。その流れに逆らっても無駄な足掻きだ。 各個人の遺伝子レベルで違う薬が違うのじゃないか？
だから何億とかで出来ないし、そのための研究者を
使わないと行けない
有限の医療資源を使う事は出来んだろ？
あきらめろとしか言えない >>4
綺麗事言う会社って胡散臭いし裏で悪い事やってるから綺麗事言うからな外資のタケダが儲からない事は絶対しないだろうな。 3人分なら製薬会社通さなくてもできるようにならんもんか？ >>236
それをいうと中枢神経系の薬開発してるとこはもっとヤバいことやってるｗ
健康なサルを脊椎損傷させて歩けなくさせてから
薬投与して歩けるようになるかどうかとか実験するわけだし まず3人じゃ治験にならないが
このために何十億何百億かける製薬企業はまず無い
国としてもコストパフォーマンスが悪過ぎる
他の用途でも使える可能性があれば海外のメガファーマが買い取ってくれるかもしれん 製薬会社も金にならない事はしないんだな
仕事だから仕方ないよな
クソが >>2
大学と製薬会社のクラファンだったらちょこっと出すわ 世の中を経済のみで見ると衡平性がうしなわれ、長期的に見れば経済どころか社会基盤が失われることになる 開発したんだから自分ところで作れるんだろ？
金儲けは出来なくても患者の為に継続して作ってやれよ >>1
国内で一つの新薬の開発費は約500億なんだと
クラウドファンディングでどうにかなる金額じゃねえし >>2
それしかないか
それなら手伝うって人は多そう、自分も出す >>256
この3人のために予算と人員を費やすってことは、
同じリソースで開発できた何百万人を治療する他の薬を諦めるってことだぞ？ >>48
正解。
今、治験で使ってる薬を飲まればいい。 武田はショボい在阪企業から上級トンキン企業になったんだからやれるだろ ・でかい財団からの支援を取り付けろ！
・クラファンをやるべき！
・あきらめて断念しろ！
・別の難病にも転用できる可能性を探せ！ ３人じゃ製薬会社はコストをペイ出来ないな…
それは公に頼まないと 倫理観持ってるから先に進めてないだけでしょ？
お互いに誓約書でも交わして新薬の服用すればいいのに >>260
法律の問題だろうな
治験ベースよりもっと患者の自己責任で飲める法律が必要 治験をパスしないと人に投与出来ないからな。3人しか患者がいないと治験も
不可能だろうな。 ビルゲイツあたりに頼んでみたら？
売名のために金出してくれるかも >>34
>>41
ニュースとして宣伝されるだけでも金に換算したら莫大な価値なんだが
自分らは何もやらんくせに批判できれば何でもいいんだなコイツら
何がマスゴミだよゴミはお前らだろ ひとつの新たな薬が、当初想定していないような別の疾患に効果があったりするんだけどね
昔に比べて短期間の利益が重視されるから、製薬会社も及び腰なんかな… >>242
その認定が取れないと言う話でこういう形骸化してる制度で言い訳して実際は何もやってないっての多すぎるわな
メディア対策には金出すくせに >>239
製薬の開発費は主に製造費ではなく治験などの費用だよ
それとカイコとかが作れるのはタンパクだけ >>227
これ読んだら制度はわかるはず
www.amed.go.jp/content/000102555.pdf 確かにこういう案件こそクラファンいいと思うけど金額でか過ぎない？新薬の開発って何百億円のイメージだけども >>3
そうすると特許が海外に流出して日本は高い金払って買わさられる事になるんだよな(´・ω・`) 製薬会社は病気を直す薬は患者が減って儲からないからやらないだろう
直さず症状を緩和するだけなら儲かるからやるだろう >>17
可哀想な子供じゃないと偽善募金が集まらない おじさん達のコミュ障を改善する薬
とかも開発してあげたらいいのに >>7
高血圧と糖尿病判定の基準は
動くゴールポスト >>1
こういうの各局各該当番組で積極的に取り上げたらいいと思う 全世界で見ればもっと患者いるだろうから何とかならんかね 日本には３人しかいなくても、
世界中に声をかければたくさんいるんじゃない？
需要があれば製薬会社も手を上げるでしょ。 ■ このスレッドは過去ログ倉庫に格納されています
