【医療】難病の薬を開発できた…しかし、製薬会社の名乗りなく 患者は３人「救う道を」 神戸大研究グループが訴え [ぐれ★]
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※3/25(土) 19:43配信
神戸新聞NEXT
治療法のない腎臓の難病に、有力な薬が見つかった。だが患者は全国に３人しかおらず、商品化する製薬会社が見つからない。治療しなければ若いうちに末期の腎不全になり、人工透析なしでは生きられなくなる。何とか救う手だてはないだろうか－。
■明確な結果
神戸大教授の野津寛大さん（５０）＝小児科＝らの研究グループが開発したのは「アルポート症候群」の治療薬。マウスによる実験では、投薬された個体は半年たっても１匹も死なないが、投薬しないグループは半数以上が死んだ。「これほど明確な結果はなかなか得られません」と野津さんは強調する。
使用したのは「核酸医薬」と呼ばれる薬だ。個人の遺伝子を詳細に調べて病気の原因となる変異を突き止め、直接働きかける。野津さんらは、重症型のアルポート症候群の変異を軽症型に置き換える手法を開発した。核酸医薬の合成法は確立しており、原因となる遺伝子が分かれば短期間で完成できる。他疾患では、筋肉の萎縮や呼吸困難を起こす難病「脊髄性筋委縮症」に対する核酸医薬「スピンラザ」などが承認されている。
■開発費打ち切り
アルポート症候群の発症率は数千～１万人に１人程度とされ、遺伝性腎疾患の中では比較的多い。しかし、同じ病気でも遺伝子変異の現れ方はさまざまで、タイプによって核酸医薬は異なる。それゆえ、治療薬を開発しても対象患者は限られてしまう。
野津さんらは臨床試験（治験）に向け、該当する患者の情報を全国から募ったが、３人しか見つからなかったという。商品化しても採算は見込めず、手を挙げる製薬会社は現れていない。これまで国立研究開発法人日本医療研究開発機構（ＡＭＥＤ）から得ていた研究開発費も打ち切りが決まった。
研究グループに名を連ねる飯島一誠（かづもと）・兵庫県立こども病院長（６６）＝前神戸大教授＝によると、米国などでは核酸医薬開発を支援する仕組みがあり、たった一人のための薬も創られた。「長期間の高額な治療費をどう支えるかも含めて、日本に適したモデルの構築が求められる」と飯島さんは指摘する。
■ある女性医師の存在
続きは↓
https://news.yahoo.co.jp/articles/34e72c4fe02d32cd09a5ca7f813893d710e3989e これってもはや研究室で製剤して投与できる様にした方がいいんじゃないの 多分いつか自分にも恩恵が返ってくるよ
クラファンしたいって人が多いのも日本も捨てたものじゃないと思う
自分の知り合いに誰も腎臓悪くないのにたまたま子供が遺伝性の腎疾患になった人がいたが
少数でもその人に合わせた治療薬を作れるように法整備して欲しいと本当に思う ・臨床で効くかどうか、安全かどうかもまだ分からない（仮に重篤な副作用が出たら企業イメージダウンや賠償責任も）
・つくるためのコストがとてつもなくかかる。核酸医薬を治験薬GMP基準で作れるCMOは多く無い。
・希少疾患は無数にある中でこれにリソースを割くことは他を後回しにすることを意味する。道義的大義は？ 三人分なら実験で余ったのあるだろ。あげればいいだろに >>331
治験スケールの合成は設備的に大学じゃ無理。
それと法律的にも治験薬GMPに準拠した施設でないと作れない。 >>309
あぁ・・・なるほどゲノム編集じゃなくてコドン書き換えに近いんだね。
でもこれさ、mRNAの風評被害もあるし厳しいかもしれないよね。
反ワク論調の人は核酸医薬も漏れなくダメじゃない？ 日本では3人でも世界中見ればかなりの患者がいるのでは？
自分がこの病気にならないとも限らないだろうし製品化されてほしい >>22
厚労省のための厚労省による基準があって
認められないんだよ
人命より基準 こういうことなら大した額は出せないが寄付するんだがな >>333
個人的な印象なんだけど、やっぱり核酸医薬の中でも時代遅れ感はない？
今後この原理がメインになるなら資金集めはできるけど、
やっぱりゲノム編集への期待が高いから金集まらん気もするんだよね・・・。
CRISPRのデリバリが確立されたところに一世代前とも言える話だとインパクトが・・・。 研究用に合成したものなんて怖くて飲めるかよw
医薬品の製造がどれだけ大変か。
全部の装置や危機を手順書作って定期的にバリデーションしないといけないし。
品質検査とかも相当手間がかかる。
仮に治験で投与して副作用が出たら、薬のせいなのか、製造時に混入した異物のせいなのか判断しないといけないだろ。
それが担保できる品質で合成できないと治験しても意味ないし、すべきではないんだよ。 患者自身が研究して工技センターで機器借りたりして自分用に作るしかないな
バイオハッカーもいる世の中だし 治療対象の人が少なすぎると、
そりゃ利益出ないからね
会社としても国としても モデルナはここら辺の核酸医薬分野では死亡率高い肝臓や肺をメインにしていくみたい
結局、透析あるからな >>2
こんなん絶対成功するだろｗ
やってくれ！！！俺も参加するよ >>340
それいいな！
素人でも命がけ（）でやるだろう これ患者は三人じゃなくて、治験希望者が三人なだけでは？
まあどうせこの人数じゃ治験出来ないから、あんまり違いは無いけど… そりゃ量産効果でないからだろ
研究室で作った方がむしろ安上がり う～～ん… これはさすがにコスパが…
人工透析すれば生きられるんだろ？ 製薬会社からしたら3人のために人での治験して承認とってライン作って製造は出来ないよな まだ3相にも行ってないのか
患者が居なくて治験出来ないなら海外に開発売ったほうがいいかもね 薬価1億6000万のゾルゲンスマみたいに
健康保険適用なら喜んでやるﾆﾀﾞ >>355
健康保険適用の薬になるまでには何千、何万人と言った治験が必要だから
新薬が保険適用される壁は相当高いだろ >>330
この3つ目が一番大きいよね
製薬会社も企業である以上3人のための薬は作れないし、税金でやるにしてもそう… 保険適用以前の問題として
製販承認の申請すら、誰がやるレベルで見通しが立たないんだろう >>25
その3人は日本人ではないのか？
全ての国民に権利と義務があるとか言って保険だの税金だの生活保護とかやってるけどさ 金はかかるけど有効な薬を作れるっていうのは現代の医学ってスゲーな >>222
ただし次に同じようなものが出てきたら手を上げざるを得なくなるという諸刃の剣 いくらかかるの
貧乏だけどクラファンとかするならいくらか出すよ
いやほんと雀の涙にすらならんのだろうがなんとかできないのか 日本企業に期待すんな
中国政府と中国製薬企業に話しを持っていけ
金なら中国政府がバンバン出してくれる
開発改良費用は出してくれるぞ
中国はいずれは世界一の国になる 金も出さない
参加もしない
技術の流出だ
人員の流出だ
手立ても打たないそんなのは日本政府と日本企業の自業自得である
中国は世界への貢献と自国の利益の為なら幾らでもブッシュしてくれるぞ >>113
そうなの！？うちの子も世話になってるわ
クラファンあれば支援したい しょせん金儲けだからな
医者だの研究者などそんなもんだろう。
金がなくては生きては行けないのだから。 普段はグローバルカンパニーとか言ってる製薬会社が島国根性でソロバン弾いて知らん顔だもんなｗ
ほんと情けないよな
そのくせ大阪万博でホルホルはしたいとかさｗ
東京五輪みたいにダメな感じになりそうだな 世界中に患者がいるんだろ？
なら世界中からクラファン募集すればよい
暗号通貨なら出資しやすい なんで数人の治療薬開発の研究してたんだろ
もっとガンとか糖尿病とかを治す研究すりゃ良いのに 遺伝子治療みたいだから後でガンや糖尿病にも応用が効くかもしれないじゃん >>16
かつてFDAは患者一人のための薬を承認したこともあるんだよなぁ… これは何とかしようぜ。他の病気にも対応できる可能性もある >>379
>なんで数人の治療薬開発の研究してたんだろ
万能治療法の開発の途中にあるわけ
遺伝子に起因する全ての病気(ガン、高血圧、精神病、など全て)を全部、遺伝子解析して遺伝子修正で解決する じゃあその研究止めてもっと患者が多い難病の治療薬開発頑張ってください たった三人分ならあんたが作れよって思ったが違法になるからそうもいかんのだろうね 協和キリン、アルポート症候群を対象としたバルドキソロンメチル（RTA 402）の国内製造販売承認を申請
企業：協和キリン産業：医薬・医療
2021年7月28日 10:27
https://www.nikkei.com/article/DGXLRSP615364_Y1A720C2000000/
待ってれば別の新薬が出るじゃん 似たような病気の方がパターン解析が煩雑になるんじゃないかな？
だから逆に患者少ない方から解析したら、逆算的に裾野が広がってくんじゃないの？
金子のWinnyの時にそんな話を聞いた気がする 日本の人口で3人って事は、世界中からかき集めても200人しかいないの？ >>113
その助かった子が医師を目指すだけでなく
本当に医師になってるのかこれまた凄い
なりたいでなれるものでもないのに努力の人 きっと優秀なんだろうな
たいへん立派な成果ですが、しかしなぜそこに向いたのか？
もっと大多数が罹患する病い、たとえば癌に有効な治療法なんかを見つけるほうが人類にとってありがたいと思うけど 流石に3人のための薬じゃなあ。
臨床試験と称して大学がやって治療してやればいいんじゃね？ そういう汎用型の発想がmRNAだったんじゃないの？
これがトンデモないポンコツだったのがコロナワクチンでわかったからな
逆に極地戦で各個撃破する天才のが希望がありそうだ 人に投与できる医薬品を作るためにはGMPというルールに従う必要があり、
その辺の大学程度じゃできない。
料理に例えれば、大学のラボが実験用の薬を作るのが自炊レベルだとしたら、
GMPでは調理に使う全ての機器や器具ごとに標準操作手順書を設け、
定期的に点検記録をつけ、使用前にも正しく分量を測れるかテストしなければならない。
レシピ、実際に使用した具材や調味料の量などについても全て記録を残す。
ただ作るだけではだめで、出来上がった料理についても成分含量が規格値に入っているか試験を行う。 >>2
患者は一生クラファンやり続けるのか？
今後も使う人数人しかいないだろうから
1錠の薬価が数十万円、なんなら数百万てな代物のために
一生クラファンし続けなきゃいけないんやぞ？
誰がそんな金を継続的に出してくれるんだよ
銭にならん研究は役に立たない、と国は研究費さえ出してくれなくなって研究打ち切りやぞ？ しかし大阪万博やるとか息巻いてる裏で研究費とか打ち切ってるのな、この国はさ
ほんと裏表の落差が凄いよな
国自体が二重人格の糖質かなんかだよ >>399
治験はできていない
だから「薬を開発できた」は表現として過大 患者3名なら医師主導治験で勝手にやれよ
日本は透析とか胃瘻無駄に医療費かけすぎや
割り切る事も必要 助けたい気持ちはわかるんだけど
なんで超珍しい病気の薬開発を選ぶのか…
例えば、ニーズは高いのにまず死なないという理由だけで
世界の何億人もの女性が我慢させられてる病気がある
対症療法ばっかりで根本治療はちっとも研究が進まない
それだけで少子化かなり改善するのに。
増毛剤の次ぐらいに高いニーズだよ。絶対儲かる >>387
その薬の存在のせいでこの記事の研究費用止まった可能性はある 製薬業界では、開発＝治験のことなので、治験やってもない段階で「開発」という表現は使わない方がいい。
また、治療法が無いというのも間違いで、疾患特異的療法がないといった表現が正しい。
それと患者が3人しかいないというのも間違い。見つかったのが3人というだけ。
「疾患特異的療法がまだない腎臓の難病に対し、動物実験で有効性を示す薬の候補品が見出された。
研究グループが対象としたのは、国内に約1200人の患者がいると推定されるアルポート症候群という遺伝性腎疾患のうち、
8割を占めるCOL4A5という遺伝子に変異が見られるタイプ。このタイプは重症型と軽症型にさらに分かれるが、
同グループはエクソンスキッピング療法という手法を応用し、重症型の変異を軽症型に置換する核酸医薬を創出した。
医薬品の承認を得るためには実際に重症型の患者を対象とした治験を実施する必要があるが、
これまでのところ全国から3人しか見つかっておらず、採算性の観点もあり治験に協力する製薬企業も見つかっていない」
が正しい。日本のマスコミはサイエンスライティングのできる記者が少ないので、
上のように書いてくれればすぐ理解できるのに。 >>1
>使用したのは「核酸医薬」と呼ばれる薬だ
いわゆる「オーダーメイド薬」ってやつ？
患者1人1人に合わせて調整する必要があるから費用もとんでもないことになるはずだけど。 >>396
化学研究費用を10分の1にして
エルピーダのチップ産業を日本から消したのは民主党時代だぞ
そんで、遺伝子治療は危険だ〜〜〜と喚いてる反ワクの大半が原口みたいなGoogleアース脳 >>406
手をかざすと脈拍やら読み取ってその人にあったサプリメントを提供するって機械についてTVでやってたけど
それの薬版が出来るといいなぁ これに限らず免疫疾患系の遺伝子に寄るオーダーメイド治療は
値段のみならず、それに対してアレルギー的に悪魔扱いしてる人が居る
だからこの例だけに金を出しても恐らくそこで揉めて先に進まないよなぁ
反ワクチンの大半の言ってる事は結局感情論の正常バイスだから
これより大勢が待ってる遺伝子系の免疫治療なんかを全部阻止してるのは
実際問題この手の問題に感情論だの倫理を絡めてくる反ワク的な人等だからなー
今のコロナで剥き出しになった反ワクチン的な優性論ドグマを聞かされて
どんだけの難治な病人が毎日小さな絶望を味わいながら過ごしてるかさー
統合良く言うてる本人達は分かってないだろ？
病人の味方したり、反ワク的な倫理観を振り回したり同じ連中が言うんだからなぁ
やれやれ >>402
>患者3名なら医師主導治験で勝手にやれよ
医師主導で・・・のクスリを製造する研究プロジェクトが終了で・・金欠になったの
治験ではなく、かなり危険な人体実験ね 製薬会社も慈善事業じゃねえし儲からないってわかってるのにそりゃな
製薬会社の相当なお金持ってるお偉いさんの家族が都合よく発症でもしない限り無理だろう AIも法律も各種文明文化も時の為政者の為ってことね 超セレブがこの病気になれば、すぐに薬できるんだろうな 記事が下手だから分かりにくい
希少疾患向けの核酸医薬の治験をどう成立させるか？って難しい話なのに、
製薬会社ひどい！みたいなテンプレに落とし込んでる 厚生労働省が支援すれば治験協力者も増えそうじゃね? >>406
mRNA遺伝子治療薬も核酸医薬だけど、新型コロナワクチンと称して打たせたのはロット違いでは差異はあるだろうが、オーダーメイドとは言えない代物だったな 該当者3名って時点で開発治験にも商業ベースにも沿わない
オーダーメード医療だから、製薬企業は無関係の話 もう詭弁ループバリアが発動してるからな
そりゃネトサポは利権側だから利権じゃないから却下なんでしょうよ
けど中国が支援したら慌てるんだよｗ >個人の遺伝子を詳細に調べて病気の原因となる変異を突き止め、直接働きかける
ここだけ読んだら何にでも効く究極の治療薬にしか見えないが ■ このスレッドは過去ログ倉庫に格納されています
