【医薬】初の筋ジストロフィー治療薬承認　核酸医薬品、厚労省が条件付きで

**太刀風 ★** · 2020/03/28(土) 22:07:31.39

国立精神・神経医療研究センターは27日、全身の筋肉が徐々に衰える難病、筋ジストロフィーの初の治療薬「ビルテプソ」が厚生労働省に条件付きで承認されたと発表した。原因遺伝子に直接働きかける核酸医薬品で、製造販売元は日本新薬（京都市）。全症例について安全性や有効性を調査することが条件だ。

　同病の中で最も多いデュシェンヌ型は、男児の約4千～5千人に1人の割合で発症する。筋肉の構造を保つのに必要な「ジストロフィン」というタンパク質が、遺伝子の異常が原因で作られず、10歳までに歩行困難となり、呼吸機能や心機能が低下、30代で死亡することが多い。

https://this.kiji.is/616221848797004897?c=39546741839462401

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/28(土) 22:07:41.40

兵庫は軽症で病院が満床のソースあり。検査増やせば日本もやばい

蔓延しても医療崩壊さえしなければ死者は少ないという成功例が日本
日本は大量に来てた中国人からの蔓延を防ぎようがないので、医療崩壊させないことが何よりも重要

検査精度が低いから病気のやつは全員陽性と思って自主隔離しろ。偽陰性で歩き回るやつを出すよりこっちが正解
検査前＝陽性かも寝てろ。検査後＝偽陰性かも寝てろ。同じ結果。検査不要。陽性でないと休めない会社は告発しろ

大半が何事もなく治るのに、病床が空いてたら軽症も入院だから検査増やすと病院が足りなくなる
それで医療崩壊が加速したら重症が亡くなりやすくなって大失敗した韓国やイタリアと同じ惨事になるよ

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/28(土) 22:16:17.16

筋ジスって悲惨な病気だよね、悪化することが前提でみんな生きている
でもみんな一生懸命生きているんだから、治るなら希望だよね

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/28(土) 22:17:52.30

若年しかきかないんじゃ

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/28(土) 22:18:28.65

金払えって条件か

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/28(土) 22:20:01.45

難病患者だから無料診療だもんね、
高いんだろうね、

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/28(土) 22:20:59.27

従来の治療（不治のまま維持）を続けた場合に比べて
治癒して費用も安ければ文句は言えない。それがたとえ億越えでも

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/28(土) 22:30:36.24

これ結構デカいニュースなのに全部コロナに持ってかれた

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/28(土) 22:32:13.20

これって1発2億するやつ？

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/28(土) 22:39:23.44

子どものうちに死んでしまう病気ってイメージだったが30代まで生きられるのか

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/28(土) 22:44:31.83

>>7
そっか、その視点抜けてたわ俺

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/28(土) 23:04:43.82

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**名無しさん＠１周年** · 2020/03/28(土) 23:06:06.82

美琴ちゃんがDNAマップを提供した甲斐があったな

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/28(土) 23:08:00.33

自分母親といとこが筋ジスで亡くなってるんだよね
一族過去から現在まで見渡してもその二人しかいない
遺伝なのかねこれ…？

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/28(土) 23:13:34.69

>>10
叔父と叔母が10歳くらいで発症して40歳近くまで生きたよ
昭和10年代の生まれで大した治療法も無かったと思うけど
ちなみに祖父母はいとこ婚

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/28(土) 23:14:11.44

筋力の低下を防ぐ又は遅らせることが出来るってことかな
生活できる範囲が拡がるならいい話だな

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/28(土) 23:24:11.07

>>15
あー…お祖母さんが保因者だったんだな

デュシェンヌ型は伴性遺伝で普通は男性にしか出ない
女性は非常にまれに両方のX染色体が因子の場合だけ

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/29(日) 00:24:42.74

途中で発症する人も居るから希望が持てるようになったな

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/29(日) 00:31:22.94

治療の薬とかすごい

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/29(日) 00:37:35.04

>>15
へぇなかなか凄い家系だね

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/29(日) 01:03:46.74

これがもっと早くできてたらジェファーソン博士はあと50年長生きして宇宙の謎は全て解明されていたかもね
学のない奴らが政治をやって金を割り振ってるからこういうところが後回しになる
悲しいね

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/29(日) 01:19:47.82

もっと早くこの薬があれば、徳田寅雄も死なんで済んだのに。

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/29(日) 01:37:49.88

>>22
なんか違うような気がする。

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/29(日) 02:04:27.97

>>22
そっちはALSやで

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/29(日) 02:34:43.65

>>10
筋ジスってのは総称であって、色んなタイプに細かく分けられるのですよ。
進行が早いタイプもあるけど、比較的予後が落ち着いていて、発症してから結構長生きできるタイプもあったはず。

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/29(日) 03:35:23.52

>>1のやつは3歳ぐらいで発覚して10歳で車椅子20で人工呼吸器30で死亡
あまりよろしくないわな

**名無しさん＠１周年** · 2020/03/29(日) 10:51:26.32

>>14
今だに遺伝なのかそうでないのかは結論出てないと聞いたことはある