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【医療】難病の薬を開発できた…しかし、製薬会社の名乗りなく 患者は3人「救う道を」 神戸大研究グループが訴え [ぐれ★]
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0001ぐれ ★
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2023/03/26(日) 11:51:13.32ID:WfBwBdFG9
※3/25(土) 19:43配信
神戸新聞NEXT

 治療法のない腎臓の難病に、有力な薬が見つかった。だが患者は全国に3人しかおらず、商品化する製薬会社が見つからない。治療しなければ若いうちに末期の腎不全になり、人工透析なしでは生きられなくなる。何とか救う手だてはないだろうか-。

■明確な結果

 神戸大教授の野津寛大さん(50)=小児科=らの研究グループが開発したのは「アルポート症候群」の治療薬。マウスによる実験では、投薬された個体は半年たっても1匹も死なないが、投薬しないグループは半数以上が死んだ。「これほど明確な結果はなかなか得られません」と野津さんは強調する。

 使用したのは「核酸医薬」と呼ばれる薬だ。個人の遺伝子を詳細に調べて病気の原因となる変異を突き止め、直接働きかける。野津さんらは、重症型のアルポート症候群の変異を軽症型に置き換える手法を開発した。核酸医薬の合成法は確立しており、原因となる遺伝子が分かれば短期間で完成できる。他疾患では、筋肉の萎縮や呼吸困難を起こす難病「脊髄性筋委縮症」に対する核酸医薬「スピンラザ」などが承認されている。

■開発費打ち切り

 アルポート症候群の発症率は数千~1万人に1人程度とされ、遺伝性腎疾患の中では比較的多い。しかし、同じ病気でも遺伝子変異の現れ方はさまざまで、タイプによって核酸医薬は異なる。それゆえ、治療薬を開発しても対象患者は限られてしまう。

 野津さんらは臨床試験(治験)に向け、該当する患者の情報を全国から募ったが、3人しか見つからなかったという。商品化しても採算は見込めず、手を挙げる製薬会社は現れていない。これまで国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)から得ていた研究開発費も打ち切りが決まった。

 研究グループに名を連ねる飯島一誠(かづもと)・兵庫県立こども病院長(66)=前神戸大教授=によると、米国などでは核酸医薬開発を支援する仕組みがあり、たった一人のための薬も創られた。「長期間の高額な治療費をどう支えるかも含めて、日本に適したモデルの構築が求められる」と飯島さんは指摘する。

■ある女性医師の存在

続きは↓
https://news.yahoo.co.jp/articles/34e72c4fe02d32cd09a5ca7f813893d710e3989e
0002ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 11:53:00.30ID:iRE0YZ6f0
患者3人でクラファンすればいいよ
0005ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 11:53:17.29ID:HSLln2ix0
出資する金ナイポート
0008ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 11:54:46.76ID:PlhWue8q0
そりゃ統一自民が創った弱肉強食の美しい国だもの
0009ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 11:55:07.24ID:YR2w5d9o0
核酸医薬?mRNAみたいなやつ??
0017ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 11:59:58.49ID:1oKINLcs0
これこそクラファンや助けて移植募金と同じことすれば良いんじゃない?
金額がデカすぎて無理とか理由がなにかあるの?
0021ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:00:57.08ID:q7CeAT8h0
国内はともかく海外の企業とかに売り込めない
0023ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:01:20.27ID:1oKINLcs0
>>4
あれもなんだかんだと既存施設で作れて、黒字になるからやってるんであって
完全新規で3人じゃどうやっても難しいだろうな
0025ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:02:07.54ID:BqHjt9Tc0
3人のための特別な車を税金で新ラインでつくろう
って置き換えたらむちゃくちゃなこといってる
0026ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:02:12.29ID:/UTJb6y80
普通の研究者はマジ忙しい
その研究者がマスコミに出てくるときは予算獲得のため
ほんとに出来てるのか
もう少しから先が本番とか聞くけど
0027ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:02:19.66ID:1oKINLcs0
>>20
製薬会社は黒字にならんから作らないだけで
金さえ出せれば作る、その資金を集められないってだけだし
0031ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:03:56.90ID:xt9JPIom0
癌利権 10兆円越えも

汚職と壺バレで
頼みの内需とはなり得なくなったな
0034ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:05:18.61ID:7icF10Xe0
神戸新聞が金を出せばいいやん

記事にする前に、やることやれよ
0035ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:05:22.01ID:HEd1OwyN0
こんな事あるんだな
国が助けてやれよ
0036ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:05:57.70ID:/u7vdbtd0
>>33
海外の方がさらに営利至上主義だぞ
0037ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:06:32.56ID:nEDHOJF80
値段が全く書かれてないね
患者一人あたりの公費負担が何千万にも及ぶなら切り捨てろよと言いたいが
0038ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:06:46.03ID:L1+j8DL10
神戸大に金払って調合してもらうとか

は難しい感じ?
患者3人しか居ないのであれば治験もクソも無いし
0039ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:07:40.89ID:1oKINLcs0
>>37
何千マン程度で済まないんじゃないかな~
億は普通に超えそう
0040ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:07:52.45ID:SyXhaIQb0
日本を捨てればいいんだよ
ホントに糞みたいな身内にしかカネを使わない国なんだから
0041ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:08:02.72ID:mUiaLoDg0
>>35
声高に叫ぶメディアやその社員や識者やコメンテーターが
なぜか一口10万円でも出さない不思議
結局、研究という投資は、自分がするには、リスクが高いということを分かってる
0042ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:08:13.83ID:HP/MQc590
石油王に期待するしかなさそうな数だ
よくある子供の移植手術くらいの額ならどうにかなるかもしれんが
0044ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:09:31.82ID:1oKINLcs0
>>40
日本を捨ててどうなるの???
海外じゃ金ないやつは日本以上に死ぬしかないんだが
0045ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:09:55.03ID:XqRunA300
保険適用でも一錠数百万の薬はあるけど…
生産が間に合わない、利益に見合わなくて作れないから、〇〇病院にだけしか降ろせない、って薬もあるしな
0047ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:10:52.72ID:XvBDRa6A0
将来的に別の疾病にも効果あるかもしれないから作っててもらいたいはな
0051ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:13:22.17ID:zQIqxnzw0
ネズミレベルで有効性がやっと確認されたってレベルで「薬を開発できた」とか言われてもねぇ
0052ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:13:22.82ID:L1+j8DL10
>>46
治験を数年やらないといけないし
何かあったときの裁判や賠償の費用も織り込まないとだしで製薬会社はやりたがらんだろうね
世界中で万単位で患者いればやるかもだけどそんなネットワーク持ってる製薬会社が居ないのかも
0053ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:14:36.23ID:dnJCjH7C0
3人なら商品化しなくてもいいじゃん
0054ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:14:45.01ID:AJfnWevC0
患者が3人か〜
研究室レベルの試験管で合成したやつでいいから、っていう人も一定数いるんだろうか
0056ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:15:52.12ID:GFL5IaVl0
3人だけなら臨床試験のように
大学でお試し薬品として与えりゃ良いんじゃないの?

それとも、これからの患者さんの為に企業の力
がいるのかな
0057ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:16:07.65ID:86LcRtnF0
>>22
それ。そんなのすら簡単に作れないのかな?
0058ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:16:31.75ID:9zLjJhUT0
命より金に目を向けてるならしゃーない
諦めろ
0059ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:16:46.93ID:h0ryfp+J0
普段金持ちアピールに余念のないあのチビ猿とかこういうのに金出せよってんだよな
0060ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:17:45.87ID:86LcRtnF0
しかし、3人の結果が出たところでまともなデータとしては扱われないだろうから難しいんだろうか
でも、アメリカとかに売れるんじゃない?知財として
0063ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:18:24.49ID:86LcRtnF0
>>59
チビ猿:ボクのかっこよさがもっと映えるのがいいです
0066ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:19:31.32ID:QnO5sfB70
あたかも完成しているように言ってるが臨床試験もまだで
要は研究開発費クレクレだからな
マウスで上手くいっても治験でダメなんてごまんとあるw
0067ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:19:43.94ID:W95qNMg20
コロナワクチンとセットで販売すれば
0068ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:20:30.61ID:dlVp14sX0
3人臨床もできないじゃん

世界とかいうけど
それ臨床できなければ、海外輸出もできないし
0069ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:20:51.45ID:xyvxOqix0
製薬なめんなよ
0072ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:22:32.94ID:PlcWgEh70
作り方わかってるならその三人に作ってやればいいんじゃないの?製薬会社が製法を高く買い取れってこと?
0073ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:22:41.54ID:IAQ3TXZA0
実験室で合成したの患者に自己責任で渡せば?
どうせ飲まないと死ぬようなら、イチかバチかそれでよくない?
0075ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:23:24.67ID:2hQXZNHS0
大金持ちは100億くらい出してやれ
0076ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:23:24.85ID:0AEOLDCi0
米国の某製薬会社なら製品化してくれるよ
同時平行で患者数も増やす研究もやってくれる
0077ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:23:29.96ID:K0b9piUV0
皇族がこの病気だったら?
0080ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:23:54.82ID:cepsqPlg0
製薬の問題というか保険医療の問題というか難治疾患の医療費負担の問題というか…
1人30億円とかの薬価を受け入れられるかどうか
0082ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:24:50.20ID:cepsqPlg0
3人ならば治験ということで公金でやっちゃうほうが良くね?
0083ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:25:46.48ID:XqRunA300
>>76
やりそう…あそこなら
0084ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:26:00.67ID:pUOHYcBL0
マウスの実験までだから、これからが大変。大学では無理だけど、会社も請け負えない。
0087ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:26:57.32ID:eP44oQ6b0
3人のために薬を開発するなとは言わない。
しかしそんなことより本当に効く毛生え薬を開発したらどうだ。
0089ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:27:16.27ID:dlVp14sX0
ハゲの治療薬なら臨床できるぞ!(´・ω・`)
不治の病
0092ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:28:00.03ID:VDRKTVJe0
>>1
そのころ岸田は。。。
岸田総理ら総理官邸に、旬を迎えたブリとズワイガニが贈られました。
板前
「どうぞ、宝箱になってます」
岸田総理
「わあすごい!食べて良い?食べて良い?」
輪島塗の器に入れられた冬の味覚の代表、ズワイガニと寒ブリ。
石川県から届いたのは、2万匹に1匹の割合でしか水揚げされないという貴重なズワイガニや、厳しい審査によって選ばれたブランドものの寒ブリです。
石川県漁業協同組合 担当者
「何百本に1本しか出ない。12月1日から(漁が)始まってこれ2本目。12月1日のは1本500万円」
岸田総理
「すごいお金持ちになった気分。あまみ、うまみ、やっぱりちょっと違いますね、ブリも濃厚な感じで」
石川県総合水産センターによりますと、冬限定の希少なメスのズワイガニ=「香箱ガニ」が、今年は去年より3割ほど多く獲れているということです。
0095ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:28:55.59ID:+KmiVQkU0
>>82
治験ってのは製薬会社が製品化のためにやるんだよ
製品化のあてもないのに研究機関が公金使ってやるのは、ただの人体実験
0097ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:29:20.90ID:4BDZAkQz0
最近、タケダ製薬だかが1人だけの為でも薬を作るってCMやってたな
あれって嘘なのか?
0098ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:30:08.59ID:nRM3wjWb0
アメリカでできるならアメリカに持っていくしかないじゃない
なんでそうしないのよ
0100ウィズコロナの名無しさん
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2023/03/26(日) 12:31:55.98ID:5DSE8sAY0
ばらまきが得意などこかの富豪に訴えてみては
使用対象がすでに決まってるとなれば検討してくれるかもしれん
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