【医療】難病の薬を開発できた…しかし、製薬会社の名乗りなく 患者は3人「救う道を」 神戸大研究グループが訴え [ぐれ★]
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※3/25(土) 19:43配信
神戸新聞NEXT
治療法のない腎臓の難病に、有力な薬が見つかった。だが患者は全国に3人しかおらず、商品化する製薬会社が見つからない。治療しなければ若いうちに末期の腎不全になり、人工透析なしでは生きられなくなる。何とか救う手だてはないだろうか-。
■明確な結果
神戸大教授の野津寛大さん(50)=小児科=らの研究グループが開発したのは「アルポート症候群」の治療薬。マウスによる実験では、投薬された個体は半年たっても1匹も死なないが、投薬しないグループは半数以上が死んだ。「これほど明確な結果はなかなか得られません」と野津さんは強調する。
使用したのは「核酸医薬」と呼ばれる薬だ。個人の遺伝子を詳細に調べて病気の原因となる変異を突き止め、直接働きかける。野津さんらは、重症型のアルポート症候群の変異を軽症型に置き換える手法を開発した。核酸医薬の合成法は確立しており、原因となる遺伝子が分かれば短期間で完成できる。他疾患では、筋肉の萎縮や呼吸困難を起こす難病「脊髄性筋委縮症」に対する核酸医薬「スピンラザ」などが承認されている。
■開発費打ち切り
アルポート症候群の発症率は数千~1万人に1人程度とされ、遺伝性腎疾患の中では比較的多い。しかし、同じ病気でも遺伝子変異の現れ方はさまざまで、タイプによって核酸医薬は異なる。それゆえ、治療薬を開発しても対象患者は限られてしまう。
野津さんらは臨床試験(治験)に向け、該当する患者の情報を全国から募ったが、3人しか見つからなかったという。商品化しても採算は見込めず、手を挙げる製薬会社は現れていない。これまで国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)から得ていた研究開発費も打ち切りが決まった。
研究グループに名を連ねる飯島一誠(かづもと)・兵庫県立こども病院長(66)=前神戸大教授=によると、米国などでは核酸医薬開発を支援する仕組みがあり、たった一人のための薬も創られた。「長期間の高額な治療費をどう支えるかも含めて、日本に適したモデルの構築が求められる」と飯島さんは指摘する。
■ある女性医師の存在
続きは↓
https://news.yahoo.co.jp/articles/34e72c4fe02d32cd09a5ca7f813893d710e3989e 確かアメリカでは希少難病の研究する製薬会社には税金の優遇してる
この薬作る会社の税金を一年免除すれば良いんじゃないかな >>1
もう、その3人に非公式な治療しちゃうマッドサイエンティストな道しかないな 製薬会社ってた基本だの売人なんだよね
薬局で少し働いただけでもわかる これは開発したとは言わんだろ
動物実験では効果が見られたってだけで >>80
それでスパンと治るなら数億でも保険効かせて良いだろ
絶対に治らない高齢者の無駄延命やくだらん湿布に数兆円単位で垂れ流してんだから現役世代にたいして効果ある薬なら億でも安い安い 3人なら研究の実験材料で良いだろ
他に応用が利くかもしれんし >>105
実際、将来透析を一生続ける医療費に比べたら安いとは思う 国内がダメで早急に薬必要なら世界規模で交渉するしかないような…何か色々都合悪い事でもあるんかね知らんけど この人すごいんだな、以前も二重の難病で命の危機だった子供にリツキシマブという薬が効くという海外の症例を探して奇跡的にその薬が偶然どちらの病気にも効いてリツキシマブは世界で初めて難治性ネフローゼ症候群の治療薬として承認されるという奇跡を起こしてる
それで助かった子が今医師として同じ大学で診療と研究をやっているそうだ >>101
でも、そういう難病のことを英語ではorphant disease(みなしごの疾病)って呼ぶんだよね
つまり、だれも資金援助してくれない(親になってくれない)捨て子 >>8
在日ウンコリアンは何でそんな国に寄生して帰らないの?
無能で怠惰で矜持がないからか? 三人分なら、モルモットに投与したのと同じ作り方でイケるやろ
製薬会社なんて要らんよ、研究所で試験管をフリフリする程度の量なんだから研究所柄頑張ればよろしい、製造費は治験名目でイケるはずや >>31
カルト宗教の大本のウンコリアンと寄生虫在日ウンコリアンを叩き出せと言ってるのか
俺も賛成だわ
どうせならウンコリアンと一体化してる狂産とか立件脱糞逃を叩き潰さんとな
「在日本朝鮮人連盟」と一体化していた日本共産党 活動資金、人的ネットワークをカバー
5/7(土) 5:56配信 デイリー新潮
https://www.dailyshincho.jp/article/2022/05070556/?all=1
「左翼的運動は、その半分を朝鮮人によって担われていた」
「朝鮮人ぬきで地方での日本共産党の活動は考えられないものがあった」 >>1
一人の命は地球より重いってウソっぱちだったんだね
あの左翼教師死ねよ 日本は捨ててアメリカで売ろう
みんなが幸せになれる >>117
日本人は悪だから蔓延らせるわけにいかないんだよ
世界人類のために滅ぼさなきゃ でもさ
8割がコロナワクチンを打ってんだから何だかなーって >>1
一人一人の遺伝子に合わせて薬を合成するんだろう?
まずは自費診療で初めてみては? >>46
治験やってない動物試験だけしかしてない物でしかないのに薬を開発できたとか言ってる時点でお察しなんだよ。 アルポート症候群は遺伝性疾患
この3人の治療のために
何億もの医療費助成を行うことに対する
賛否が分かれるのは仕方ない
遺伝性疾患は金がかかるのも事実
国民全員に遺伝子検査を義務化して
遺伝性疾患の可能性がある人には
告知する施策を検討すべきじゃないか 治療薬製造は慈善事業じゃないからなぁ
利潤が得られないなら事業継続できない
それ作るなら他の薬製造しろよっていう
いま薬不足だし >>105
3億円の実例は知ってます。その上で言ってます。
このケースなら数億円ではなく数十億円だと思いますので、大丈夫かなっていう懸念です。
しかも根治か完治かもわからんし薬効50パーですよね? 本人と家族の同意のもと
治験で投薬するのが現実的かつ唯一の方法だろうな
製薬に掛かる費用の大部分は安全性を担保するための法律によって発生するので
そこを当事者が必要ないと受け入れられるのなら投薬できる、とするしかない >>128
でも、この三人が将来数十年ずつ透析するなら安いもんでは 薬の治験てさ、ひと桁台の患者に投与したデータを集めて、統計的に有効とか言っちゃうんだぜ >>95
リアルワールドには医師主導治験というものがあるんですよ。てか普通のことですよ。 >>131
そのくらいだときついかもな
まず100%近く完治してその後は定期的な薬いらない、という状況とは違うよな >>136
みんなそうしたいと思う
ただ、患者が子供だからねぇ どうせ研究するならもっと患者の多い有名な難病にしようよ・・・
ゆっちゃ悪いけど時間と費用の無駄遣いだよ・・・
日本の理系がまったくカネにならない研究をシコシコやってるのと同じ構図
もうちょっと先のこと考えて研究しよ? ヒカキンとかはじめしゃちょーとかヒカルとかがこういうのに貢献したらいいのに >>7
こういうブラックユーモアは
昔は許されてたけど
今の時代にはそぐわんなあ
センスはあると思うよw 毛が生える薬を開発しろよ、プーチンがフサフサになって世界に平和が訪れる!億万長者確定だよ! >>142
小学生?
自分の目の前にあるものが世界の全部だと思うのって、中学に入る前に直したほうが良いです。 >>147
ナノアセンブラが普及したらなくなるかもね 二年前くらいの記事だと神戸大は第一三共とこの薬の研究してるね。患者少ないという理由だけなら最初から共同研究しないだろうから、成功する見込みがないと判断されたのか? アルフォートのブルボンかアルファードのトヨタがどちらが出資するかじゃんけんで決めよう >>134
治験を行うための資金を探しているんだろ 記事が正しくないのも気になるがそれを差し引いても
このスレに相当な数のバカが……
特に>>139
お前は苦しんで死ね >>4
外資になったからな。日本人みたいな二流国民のことは知らん。 薬を開発して治験して効果が認められたら健康保険適用。
治験費用はメーカー負担。
治験の一部費用を患者負担にするしてもそこには健康保険は適用されない。
今の健康保険ではどうにもならない。
どこからか金をかき集めてきてメーカーに渡して開発してもらわないと。 もう、薬価制度の限界だよ。売値を国が決めて、しかも毎年価格を下げられる…そりゃ赤字になる薬は作らないし、後発品なんてもっと作らなくなる。
国が価格決めるから一所懸命研究しても元が取れない可能性だってある。
儲かる価格設定を会社が決められるならいくらでも製薬は手をあげるのにね。 >>129
>>1
共産主義だって他の同志のために病気を甘んじて受け入れろって言われるだけだよ。
一人を助けるのに何十人何百人分の人生を浪費するようなものだから。
一人のために何十人分の人生を浪費していいと言うのは詐欺師か宗教しかないよ。 なんで3人しかいないの?
本当に3人しかいないの?
実はもっといるけど気づいてないみたいなレベルの症状なの? これはやむを得ないね
臓器移植でさえも救えない人は救えないのだから >>158
そうだね、社会保障で薬代を補助するのがおかしいんだよね >>142
大学病院てそういうレアな難病患者の砦だから。救ってあげたいと思うのは優秀な人間なら当然 新薬は製造してからが本番だからなぁ
臨床検証、経過観察で、許可降りるまでながい
スキップして薬害でたら目も当てられん 救う方法がわかっていても救えない人は救えないのだよ
臓器移植しかり不正な妊娠中絶しかりだ アメリカの企業に売ればよくね?
なんやったか日本人研究者が開発したからって先に日本企業に声掛けたけど色良い返事がなかったらアメリカの企業に声掛けて纏まりそうになった頃にふざけるなって日本企業が横入りしてきたのあったやん >>4
責任がつきまとうと、莫大な賠償金も
必要になるから見て見ぬフリが賢明。 奇跡を待つしかないのか?
偉い人の知り合いが同じ病気になるとか。 エボラ出血熱レベルの薬ですらどこも作らないしな。
コロナの薬は儲かるから競うようにして開発w >>160
難病もある程度重症化しないと申請しないから隠れ患者はいる
俺も別の難病だけどそう >>158
子供の心臓移植にはどこからか数億円も寄付集まる国だから、自由診療の枠をもっと広げてもいいのかもねえ 日本でやれないなら外国に著作権売るしかないな
こうして日本は衰退していく… 3人だけだとどうやって臨床試験すんだろ?
でも生涯透析するの防げるってなら上手く出来たら良いね 3人しか患者がいないから儲からないから、参加しないんだろ。
製薬会社なんて人の命より銭儲けなんだよ。
◯ね。 >>172
だからその移植手術だって誰もが寄付を募って出来るわけじゃないんだよ
私の甥っ子は心臓移植が必要になったが2歳で他界したよ
救えない人は救えないのだよ まあよく読めばわかるけと研究者が資金ほしいって話やぞ
患者に届けたいって話ではない 難病の薬が開発できたのにそれを使えないって残念すぎるな…どうにかならないのかね 世の中には救えない人がたくさんいるよ
だから自分が今を生きていることに感謝しなければならないのだよ
決して自殺なんてしてはいけないのだよ オプジーボも他の製薬会社が引き受けない中開発を進めた製薬会社がドロ沼裁判に… なんというか、なんでもかんでも抗うんじゃなくて、病気や怪我なんかの運命を受け入れるってことも必要だと思うんたが >>181
「核酸医薬」はタンパク質やRNA、DNAに特異的に作用するから
”マウスの”アルボート症候群に特異的に作用している可能性もあるけどね。 >>176
製薬会社で働いてる人も給料ないと生きていけないんだが 大金が必要?
そこでビル&メリンダ・ゲイツ財団ですよ
バフェット爺さんにも呼びかけたらいい 子どもの人権も大切にする国で、子どもの薬の治験は難しいからなぁ…3人しかいない訳で
治験対象者を国外で探すのも苦労する 極少量を大学とか研究室で製造できないのか患者自体は少ないからな 国内だけだと治験もできないのか
他国と協力してくしかないのでは
取り分どうなるんだろう まあ効率を考えたら少ないやつを切り捨てたほうがいいからな 核酸医薬を作ってるアメリカ企業に作って貰えば直ぐだな 見返りとか報酬は諦めろ 実話を元にした映画「小さな命が呼ぶとき」
エリートビジネスマンの父親が子供を救うために製薬会社を立ち上げて薬を開発する話。
ここまでやって薬を開発するしか無い。 3人じゃなぁ
製品化決めて治験したらそれだけで3人終了では ■ このスレッドは過去ログ倉庫に格納されています