【医療】イギリス初のMLD「遺伝子組換え治療」が人間の赤ちゃんに行われ成功、平均余命5〜8年の遺伝子疾患の兆候がなくなり退院 [１ゲットロボ★]
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2023年02月20日 20時00分
イギリスの国民保健サービス(NHS)が2023年2月15日に、同国で初となる異染性白質ジストロフィー(MLD)の遺伝子治療が生後19カ月の赤ちゃんに行われたと発表しました。細胞を取り出し、欠陥のある遺伝子を組換えてから戻すこの治療は無事に成功し、赤ちゃんは元気に退院したと伝えられています。
異染性白質ジストロフィー(MLD)は、脳神経で絶縁体のような役割を担う脂質であるスルファチドを分解する遺伝子に欠陥があることを原因とする遺伝子疾患です。これによりスルファチドが脳に蓄積すると神経細胞が破壊され、認知障害やまひ、失明などの症状が現れ最終的に死に至ります。伝えられるところによると、生まれてからすぐにMLDの症状が始まった場合の平均余命は5〜8年とのこと。
これまでMLDには治療法がありませんでしたが、EUは2020年に「Libmeldy(一般名：Atidarsagene autotemcel)」という遺伝子治療を承認しました。この治療では、患者から幹細胞を取り出してから、レンチウイルスベクターで欠陥のある遺伝子を正常なものに組換え、再度患者に注入します。
イギリス在住のアリー・ショウさんの娘である3歳のナラちゃんと生後19カ月のテディちゃんは、2022年4月にMLDと診断されました。そして、遺伝子治療の実施が決まったテディちゃんは6月末に骨髄や血液から幹細胞が採取され、8月に処理済みの細胞の移植が行われました。それから2カ月の10月に、テディちゃんは自宅へと無事に退院したとのことです。
NHSは発表の中で、「治療後のテディは幸せで健康な幼児で、生まれつきの悲惨な病気の兆候は全く見られません」と述べています。
Libmeldyの薬価は280万ポンド(約4億5000万円)で、これまでEUで承認されたものとしては最高額とのこと。当初、価格を理由にNHSはLibmeldyの承認を拒否しましたが、製造元であるOrchard Therapeuticsが大幅に価格を割り引いて提供すると申し出ました。また、Libmeldyは一度治療を施せば生涯にわたって効果が発揮すると期待されていますが、まだ新しい技術であるため具体的な結果が出るのはこれからです。
さらに、症状が進行する前に実施しなければならないため、残念ながら姉のナラちゃんは治療の対象外となりました。
ふたりの母親であるショウさんは「2022年4月に娘がふたりともMLDと診断された時、私たちの世界はひっくり返りました。しかも、ナラは治療の対象ではないので、このまま機能が衰えて若くして死ぬと告げられたことは一番心が痛むことであり、受け入れがたいことでした」と話しました。
https://i.gzn.jp/img/2023/02/20/baby-receives-gene-therapy-first-uk/newFile-8.jpg
テディちゃん(左)とナラちゃん(右)
ショウさんはさらに続けて、「しかし、苦しみの中にテディへの希望がありました。私たちは、テディがイギリスでこの治療を受けた最初の子どもであることを非常に光栄に思っています。そして、この子が長生きできて、うまくいけば普通の人生を送れる機会を得られたことにも感謝しています。この治療法がなければ、私たちは子どもを2人ともなくしてしまっていたことでしょう」と話しました。
https://i.gzn.jp/img/2023/02/20/baby-receives-gene-therapy-first-uk/2800.jpg
（全文はソースをご確認ください）
https://gigazine.net/news/20230220-baby-receives-gene-therapy-first-uk/ いい大学行っていい会社に就職しなさい。そうすれば年功序列で一生安泰だから。 >>1
神様とやらの領域を侵すと、必ず咎人になるぞ 幹細胞を取り出して
１個だけ？１個直すだけで大丈夫なんですかねえ 生まれて数年で死ぬような難病の治療法の方が
お前らのハゲを治す治療法より先に発見されるとはな(´･ω･`) ガンダムSEEDのコーディネーターじゃん。
遺伝子組み換えで病気にならない人体作るとかまんまよ… お姉ちゃんには使えなかったのか
今後の経過はまだ未知だとしても、親としては辛いだろうなぁ 全然分からん
細胞分裂で組み換え遺伝子の置き換えが進むの？ >>16
ハゲは女性ホルモンの大量投与で完治するぞ
その後の人生がどうなるか知らんが 受精卵じゃなくて生体の？
改造した細胞の遺伝子違うから免疫に攻撃されそう
よくわからん ゲノム編集が実用化される日が来るとは...
優生学の思想だな これからは自分の子どもに遺伝子組換え無しって表示する時代がくるのか イギリスは謎の遺伝病があるよな昔から正常な遺伝子に組み換えなんて出来るのか本当に 近所の娘がミトコンドリア症とかいう遺伝子病で30歳直前で死んだ
耳が聞こえなくなるのが最初の兆候で、その後ゆっくりと多臓器不全になっていく
水も1日50CC程度に抑えられ、最後は体重が15キロほどしかなかった
「もう頑張れない、もういいよね」
意識をなくす前の最後の言葉がそれだった
今のところ治す方法は皆無
これが僥倖になるなら、他のことは知ったことかと感じる >>23
むしろデザイナードの方が価値が高くなる可能性 こわい病気なんですね
でも人間への遺伝子組み換えがあたりまえになっていくのは
それはそれでなんだかこわい。 >>6
そんなの日本ですら最早崩壊したクソシステムなのに ついにコーディネーターが実現したか……技術の進歩とは恐ろしいな。 >>18
乳房が膨らんで肌が美しくなって母性が溢れて、町を歩くと男の視線が欲しくなるよ
子供も生みたくなるけど、子宮ないしな そのうち、住民票に「遺伝子組み換えでない」とか
記載されるようになるのかね 詳しいことは、全くわからないけど
詳しくないことも、全くわからないけど
とにかく、脳の神経が無限大発生して
頭がよくなる遺伝子を地球人に
遺伝子治療してあげて欲しいデス >>31
価格が現実的ならいいんじゃないかな
mRNAワクチンは10年後に状況を見て初めて検討するわ イギリスは日本と違って
高額な薬どころか
正規の薬も値下げしないと
保険適用されなくなる
ベストよりベターの世界 >>32
人間の姿のまま文明を維持していくの無理だし仕方ない
次の氷河期を乗り越えられるかわからん
最終的に太陽系は消滅する
割と詰んだ状態である 本当に遺伝子が変えられるなら天才作るのは無理でも優秀なスポーツ選手とかは出来そうだな もうそこまで来たら別人やんw
遺伝子操作で好き勝手変えられたらそれ人造人間やろw ＞患者から幹細胞を取り出してから
ただし遺伝子は替えてないのね、この子の子孫もリスク大きいか。おめでとう、アリー 正常にした幹細胞から次々正常な細胞が作られるというと安全だけど
不自然が前提だと複製エラーのタイミングも自然発生とは変わって別の問題が起こりそう この病気を持つ子供の親はこのコメント聞いてどんな気持ちなんだろう黙ってればいいのに これ良い加減に日本でも骨髄移植の代わりに研究しろよ
なんで何時迄も原始人みたいに骨髄入れ替えて病人虐めてるんだよ >>7
遺伝子治療は所謂細胞のエラー要因になっている勘違いを修正させる
正常なのを入れ直す
言ってみれば自分の幹細胞から作った正常な幹細胞で移植するようなもの
他人のを無理やり移植してる今の方法の方が野蛮だよ
これは自己の幹細胞を外で増やして戻すのと同じようなもん 人間には自己修復出来る機能が付いてるけど
細胞レベルで誤作動する場合に
幹細胞からやり直させる
そもそも赤ん坊が大人になるのも自己増殖して身体のパーツを作り機能を追加する
設計図は一人一人自分で持ってるのだから
正しい設計図を自分の幹細胞にやり直させるんだよ
他人の幹細胞移植する方が異常だろ
野蛮な方法の方がメジャーになってるんだつーこと 同じ家に生まれてお姉ちゃんは開始時期の問題で治療できないとか残酷だよな
妹が大きくなって知ったら辛いだろうに これさあ
バカみたいな巨額がついてるけど
これ製造原価から出してんじゃないんだよね
薬って金融経済で釣り上げられる
中間マージンの金額なんだよ
中抜き代
提供する側はこんなにかかりっこない >>44
遺伝子薬の治験って長いよ〜
20年くらいザラにやる
この薬も多分開発されたのは20年くらい前だよ多分
ずっと実験やっててやっと承認 NWOもアホなんよ、脳ミソ優位の世界の終焉。結局顕在界のゴールとは悟ったか悟ってないかだけ。顕在界は悟って無いのが夢遊病の様に暴れてるだけ。アホばっかりw >>66
やっぱり元に戻っちゃう可能性があるんだよね
人間の体の自己保全性って本当に強い
何年かで戻っちゃったりする
それも含めて長く観察する 疾患有る子供には有望な治療なんだろ
健康な子供にもブスブス打ってしまったがな いまはこういうのは価格がネック
開発費じゃなくて市場原理で決められるため
これがどれだけ安価に製造出来たとしても
人ひとりの命の値段となると
交通事故でいう損害賠償くらいの価格にはなる
みんな億になってしまう
そっから逆算される
むろん個人をターゲットにしてるというより
医療と保険の両組織は患者を媒介に直接金のやり取りをしてるので
そこを当てにするわけ
それで医療や薬の値段は高騰するんだよ
全部患者を理由にして業界が金を回してるから いまの仕組みだと安く作れても高くなる
薬の値段は規制を入れないと
命を救う薬ほど高騰して結局助けられないという矛盾が生じる 遺伝子はいじったらいけないな
将来何が起きるか分からない 将来テディちゃんが子供をつくったら、その子供に難病の遺伝子はしっかり受け継がれるわけですね、、 簡単に言うと全体主義NWOが完成しても
それを支配者してる奴に幸せも満足も得られない。人間社会ゲームのゴールはそんなものじゃないからだ。要するに脳ミソバカなんだよ、アイツらは。
強いて言うなら人間社会遊園地の運営者ぐらいにしか過ぎないバカw >>54
他の細胞の遺伝子のエラーも修復されるの？ >>78
そう判断する親は
治療は受けさせないだけじゃね 遂に人間は神の力を手に入れたな。
自然選択に頼らず自らの手で自らの体を改変する。
まるでナチスの進化主義ではないか？ >>80
マジで？！
コンスタンティヌスと極東に来たわけ？？ >>78
遺伝だろ
姉妹連続で発症してんだから新作も同じ失敗作になる可能性が高い ■ このスレッドは過去ログ倉庫に格納されています
